La FDA da luz verde a la aprobación de tisagenlecleucel en la leucemia linfoblástica aguda
La terapia podría convertirse en la primera basada en linfocitos con receptores quiméricos autorizada en los EE.UU.
Novartis ha anunciado que el Comité Asesor de Fármacos Oncológicos de la FDA ha recomendado unánimemente la aprobación de tisagenlecleucel (CTL019) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL) de células B refractaria o con relapso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes. La ALL constituye el 25% de los ...
Novartis ha anunciado que el Comité Asesor de Fármacos Oncológicos de la FDA ha recomendado unánimemente la aprobación de tisagenlecleucel (CTL019) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL) de células B refractaria o con relapso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes. La ALL constituye el 25% de los diagnósticos de cáncer en menores de 15 años y, en los EE.UU., es el más común en pediatría.
La recomendación ha estado basada en los resultados del estudio ELIANA, el primer ensayo clínico pediátrico global con linfocitos T portadores de receptores quiméricos para el antígeno (CAR-T). CTL019 fue originalmente desarrollado por la Universidad de Pennsylvania y se basa en un receptor construido con el dominio co-estimulatorio de la molécula 4-1BB, lo cual promueve no sólo la respuesta celular sino también la persistencia de los CAR-T.
Estas características han sido asociadas a remisión de larga duración en los pacientes, según los responsables del estudio. La denominación de terapia experimental implica que los perfiles de eficacia y seguridad de CTL019 no han sido completamente determinados, por lo que su uso estará circunscrito a ensayos clínicos.
Fuentes de Novartis indican que esta circunstancia hace impracticable predecir si esta terapia será aprobada en algún momento en algún país del mundo.
