Roche ha comunicado que la Agencia Americana del Medicamento (Food and Drug Administration- FDA, por sus siglas en inglés) ha autorizado Emicizumab como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de hemorragias en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII. Casi un tercio de las personas con hemofilia A severa desarrolla inhibidores del factor VIII de los tratamientos de reemplazo habituales, lo que limita sus opciones terapéuticas y aumenta el riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden causar daño articular a largo plazo. En dos de los mayores ensayos clínicos de referencia con pacientes con hemofilia A e inhibidores se demostró que Emicizumab redujo significativamente las hemorragias en adultos y niños.

Tal y como explicó el doctor Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Children´s Hospital de Los Ángeles, y profesor de Pediatría en la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California, "las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se enfrentan a importantes retos para prevenir las hemorragias y, generalmente, necesitan infusiones de medicamentos varias veces a la semana, lo que puede ser muy complicado en el caso de los niños. Se ha demostrado que este nuevo medicamento reduce la frecuencia de las hemorragias en comparación con los tratamientos actualmente disponibles y que solo es necesario que se inyecte una vez a la semana lo que podría ser una ventaja muy clara en el caso de los niños".

En este contexto, Amber Hill, madre de un niño con este tipo de hemofilia, manifestó que "antes de Emicizumab, mi hijo de 7 años necesitaba infusiones intravenosas que podían llevar hasta dos horas y hasta tres veces por semana, por lo que nuestras vidas giraban alrededor del tratamiento. Ahora, con este tratamiento, mi hijo ha aprendido a ponerse él mismo la inyección una vez a la semana para ayudar a prevenir las hemorragias. No solo ha sufrido menos hemorragias en comparación con su tratamiento anterior, sino que además dispone de más tiempo para jugar, para ser un niño, y podemos disfrutar más de la vida en familia".

En el estudio fase III HAVEN 1 que se ha llevado a cabo en adultos y adolescentes mayores de 12 años con hemofilia A e inhibidores, las personas que recibieron tratamiento profiláctico con Emicizumab tuvieron una reducción de la tasa de sangrados del 87% frente a los que no recibieron esta profilaxis. En un análisis intra-paciente, el primero de su tipo, la terapia profiláctica con Emicizumab logró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 79% en comparación con el tratamiento previo con agentes de "by-pass" (BPAs) en profilaxis, recogida en un estudio no intervencionista (NIS) antes del registro.

Los resultados intermedios del estudio de referencia HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores mostraron que el 87% de los niños que recibieron profilaxis con Emicizumab no experimentaron hemorragias tratadas. En un análisis intra-pacientes de 13 niños que habían participado en el ENI, el tratamiento profiláctico con Emicizumab logró reducir las sangrados tratados en un 99% frente al tratamiento previo con BPA en profilaxis (n=12) o a demanda (n=1). Los efectos adversos más frecuentes se produjeron en el 10% o más de pacientes tratados con Emicizumab y fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza y dolor articular (artralgia).

Para Sandra Horning, Chief Medical Officer y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche, "la aprobación de Emicizumab representa un importante avance para las personas con hemofilia A e inhibidores, que han luchado para controlar su trastorno hemorrágico y no han contado con un nuevo medicamento en casi 20 años. Creemos que Emicizumab mejorará la protección frente a los sangrados y reducirá la carga que supone la administración del tratamiento para estas personas. Estamos comprometidos para ayudarles a que tengan acceso a este medicamento".