La corrección será duradera y definitiva, por lo que podrá considerarse al paciente curado de su enfermedad genética.
La Comisión Europea ha declarado en 2014 el “Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)”, como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa. Se trata de una enfermedad hereditaria que afecta al metabolismo energético de los eritrocitos o glóbulos rojos. ...
La Comisión Europea ha declarado en 2014 el “Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)”, como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa. Se trata de una enfermedad hereditaria que afecta al metabolismo energético de los eritrocitos o glóbulos rojos. Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permitirá la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con Deficiencia en Piruvato Quinasa. Cabe señalar que los vectores lentivirales son más seguros y eficaces que los vectores utilizados en los ensayos iniciales de terapia génica. La Deficiencia en Piruvato Quinasa es una anemia rara que afecta a una de cada 20.000 personas y se produce por un defecto en la maquinaria del glóbulo rojo para generar la energía necesaria para sus funciones de mantenimiento estructural y transporte de oxígeno. Este déficit energético se traduce en una lisis de los glóbulos rojos enfermos, produciendo anemias que pueden llegar a ser fatales para el paciente.
Los trabajos han sido dirigidos por el doctor José Carlos Segovia, jefe de la Unidad de Diferenciación y Citometría, en la División de Terapias Innovadoras en el sistema hematopoyético del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas / Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, dependiente del Instituto de Salud Carlos III (CIEMAT-CIBERER) y la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas del Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM) y realizados por las doctoras María García Gómez y Susana Navarro, también pertenecientes a la misma unidad. La terapia génica basada en el medicamento huérfano desarrollado por el CIEMAT-CIBERER-IIS-FJD utilizará las células del propio paciente, cuyo defecto génético será corregido, superando los problemas de disponibilidad de donante y de rechazo post-trasplante, al tratarse de células del propio paciente.
Creemos que estás usando un bloqueador de anuncios. Te agradeceríamos que permitieras que te los mostrásemos, pues gracias a ellos nuestro contenido es totalmente gratuito, si no es asi perdone las molestias y pruebe a refrescar la página.
La información que figura en la página web está dirigida exclusivamente al profesional sanitario facultado para prescribir o dispensar medicamentos en España, por lo que se requiere una formación especializada para su correcta interpretación. Los productos mencionados en esta página web pueden tener una ficha técnica autorizada diferente en otros países.
La información proporcionada en el sitio web no remplaza si no que complementa la relación entre el profesional de salud y su paciente o visitante y en caso de duda debe consultar con su profesional de salud de referencia
En IM Médico, respetamos tu privacidad y nos comprometemos a ser transparentes sobre el uso de cookies y tecnologías similares en nuestro sitio web. Al visitar nuestro sitio, algunas cookies y tecnologías de seguimiento pueden ser utilizadas para mejorar tu experiencia de navegación y ofrecerte servicios más personalizados.
Las cookies son pequeños archivos de texto almacenados en tu dispositivo por los sitios web que visitas. Estas se utilizan ampliamente para hacer que los sitios web funcionen, o funcionen de manera más eficiente, así como para proporcionar información a los propietarios del sitio.
Te ofrecemos la opción de aceptar o rechazar las cookies no esenciales. Puedes ajustar tus preferencias en cualquier momento a través de nuestra herramienta de configuración de cookies. Además, la mayoría de los navegadores te permiten controlar las cookies a través de sus ajustes.
Para obtener más información sobre cómo gestionamos tus datos personales, consulta nuestra Política de Privacidad.
Al hacer clic en "Aceptar todo", consientes el uso de todas las cookies y tecnologías mencionadas anteriormente.
Para cualquier consulta o información adicional, no dudes en contactarnos a través de info@publimasdigital.com
Personaliza tu experiencia seleccionando las cookies que permites en nuestro sitio. Aquí puedes ajustar tus preferencias de privacidad.