“Tenemos un medicamento que, según las guías clínicas internacionales y nacionales, es el tratamiento de primera línea en pacientes con SHUa. Usémoslo. No esperemos a que el paciente esté grave. Un uso precoz y un tratamiento continuado pueden evitar complicaciones muy graves, y en los casos más extremos, incluso la muerte”. Este fue el principal mensaje que los expertos de la Reunión del Complemento y MATs, celebrada recientemente en Madrid, trasladaron a los más de 150 nefrólogos de toda España que asistieron al evento.

En el SHUa, casi el 100% de los afectados tiene daño renal, cerca de la mitad tiene síntomas neurológicos, incluyendo ictus y embolia, un tercio sufre complicaciones gastrointestinales y cuatro de cada 10 experimenta complicaciones cardiovasculares, como infarto o hipertensión arterial. Se trata, por tanto, de una enfermedad ultra-rara que afecta sobre todo a niños y adultos jóvenes y aparece por una mutación genética que provoca que una parte del sistema inmunitario, el complemento, se active de forma incontrolada. Ello causa un riesgo constante de microangiopatía trombótica (MAT), es decir, lesiones en la micro circulación y trombosis que afectan principalmente a los riñones, pero también al corazón o al cerebro.

El doctor Josep Maria Campistol, director del Institut Clínic de Nefrología y Urología (ICNU) del Hospital Clínic de Barcelona, señaló que, en la actualidad, “contamos con un fármaco que ha cambiado radicalmente el abordaje del SHUa, pero que debe administrarse con la máxima precocidad para evitar la activación del complemento, la MAT y, por tanto, las graves complicaciones de esta enfermedad”. En este sentido, Eculizumab es el único fármaco aprobado específicamente para tratar el SHUa, que bloquea de forma eficaz la activación incontrolada y crónica del complemento, normalizando su funcionamiento. De este modo, el SHUa está bajo control y el riesgo de complicaciones se reduce considerablemente. Pero no cura la enfermedad.

Por su parte, el doctor Praga, jefe de Nefrología del Hospital 12 de Octubre de Madrid, afirmó que “bloquear la actividad incontrolada del complemento es lo que salva vidas en estos pacientes. Cuanto antes lo administremos, más posibilidades tenemos de recuperar órganos dañados”. Finalmente, el doctor Nils Heyne, del Hospital Universitario de Tübingen (Alemania) y experto en el manejo del SHUa, matizó que “el riesgo de complicaciones sistémicas a la hora de retirar eculizumab debe tenerse muy en cuenta. Los pacientes que han interrumpido el tratamiento con eculizumab entre 6 meses y 2 años volvieron a tener manifestaciones de MAT”.