Alexion Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado opiniones positivas que recomiendan la autorización de comercialización de Strensiq (asfotasa alfa) y Kanuma (sebelipasa alfa). La indicación propuesta para Strensiq es para un tratamiento de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con hipofosfatasia de aparición en la infancia (HPP) para tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad.

La indicación propuesta para Kanuma es el tratamiento de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de la lipasa ácida lisosomal (LAL-d). Basándose en las recomendaciones positivas del CHMP, se espera que la Comisión Europea emite sus decisiones definitivas en el tercer trimestre de 2015, periodo tras el cual la compañía iniciará los procesos de reembolso país por país. En la actualidad, no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la HPP o LAL-d.

“Las opiniones positivas del CHMP para Strensiq y Kanuma son hitos muy importantes a la hora de llevar estos tratamientos a los bebés, niños y adultos que sufren HPP y LAL-d en Europa”, comenta David Hallal, director ejecutivo de Alexion. “Tanto Strensiq como Kanuma son terapias de reemplazo enzimático altamente innovadoras que, si llegaran a aprobarse, serían los primeros tratamientos disponibles para pacientes con HPP y LAL-d, dos trastornos metabólicos potencialmente mortales y ultra raros.”

La HPP es una enfermedad metabólica ultra rara, genética y progresiva, en la que los pacientes experimentan efectos devastadores en múltiples sistemas del organismo, que conducen a complicaciones debilitadoras o potencialmente mortales. Esta enfermedad se caracteriza por una mineralización ósea deficiente que puede contribuir a la deformidad de los huesos y a otras anomalías del esqueleto, así como complicaciones sistémicas como una profunda debilidad de los músculos, convulsiones, dolor y fallo respiratorio que conducen a una muerte prematura en los niños.  

LAL-d es una enfermedad ultra rara, genética y progresiva, en la que los pacientes, desde niños hasta adultos, experimentan una acumulación de lípidos crónica que provoca daños multisistémicos a los órganos y muerte prematura. La enfermedad está causada por mutaciones genéticas que provocan un descenso en la actividad enzimática LAL en los lisosomas en múltiples tejidos del organismo, que contribuyen a una acumulación crónica del material graso en el hígado, las paredes de los vasos sanguíneos y otros tejidos.