Durante la celebración del 60º Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), se llevó a cabo un taller sobre el acceso y la financiación de los medicamentos huérfanos, dada la necesidad creciente de establecer estrategias que garanticen el acceso a estos tratamientos, así como optimizar y mejorar el manejo de los pacientes con enfermedades raras. Un campo en el que juega un papel muy importante el personal encargado de farmacia hospitalaria.

Por ello, durante la jornada, las doctoras Silvia Manrique, del Servicio de Farmacia del hospital Gregorio Marañón, y Alicia Herrero, jefa de servicio del hospital La Paz, como ponentes, y de José Luís Poveda, presidente de la SEFH, como moderador, se presentaron los resultados del proyecto delphi “Acceso y Financiación de Medicamentos Huérfanos en España. Consenso de Expertos”, patrocinado por Shire y coordinado por Outcomes’10. En dicho proyecto participaron profesionales pertenecientes al Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto de Carlos III, la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), médicos especialistas en enfermedades raras del Hospital Vall D’Hebron de Barcelona y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid y de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

Los resultados del estudio manifiestan la conveniencia de unificar el sistema de evaluación con criterios homogéneos y válidos en toda España con el fin de evitar desigualdades entre Comunidades Autónomas. Además, tanto los profesionales implicados en el manejo de afectados por alguna enfermedad rara como los pacientes participantes de dicho estudio reclamaron la creación de un fondo económico específico para estas patologías.

Destinado a cubrir las necesidades sanitarias de los pacientes con enfermedades raras, su definición y gestión debería contar con la participación de equipos multidisciplinares de profesionales médicos, gestores y, principalmente, farmacéuticos especializados. “Es necesario reclamar entre todos una mayor dotación de recursos a través de un fondo especial y concreto”, destacaron los expertos. Actualmente, en España el Sistema Nacional de Salud financia 45 medicamentos huérfanos (el 70% de los 62 aprobados), lo que suponen un gasto del 3% del gasto farmacéutico total, proporcional a la carga de las enfermedades raras en la población.