La Asociación Española de Derecho farmacéutico (ASEDEF), que preside Mariano Avilés, celebró esta mañana en la Real Academia Nacional de Farmacia (RANF) la jornada titulada “Industria y Pacientes: Un encuentro necesario”. Durante la misma, figuras de la Administración sanitaria, parte de la Industria farmacéutica y el movimiento asociativo de Pacientes acercaron posturas. El tema principal fue el acceso a los medicamentos huérfanos por parte de los ciudadanos que padecen enfermedades raras. Sin embargo, y por el cambio que cierto decreto ley ha representado para la participación de los pacientes en la investigación clínica, durante el encuentro hubo numerosas alusiones al real decreto de ensayos clínicos 1090/2015 vigente desde el pasado 13 de enero.

Abrió la jornada el presidente de Asedef, jurista especializado en el sector farmacéutico, considerando la ocasión como una oportunidad para explorar las vías de mejora que existen para los pacientes, especialmente si padecen enfermedades raras. De forma que puedan tener un acceso a los diagnósticos y tratamientos más eficaces, en los mismos términos que sus conciudadanos. Así lo confirmó también el presidente de la Fundación Genzyme, Fernando Royo, entidad patrocinadora del acto.

La jornada sirvió para saber que los medicamentos humanos autorizados por la EMA con designación de huérfanos actualmente son 86 en Europa, de los cuales se comercializan en España el 66% (49 medicamentos huérfanos). El tiempo máximo desde la aprobación de Código Nacional (CN) hasta la resolución con la financiación y el precio otorgados es en España de 48 meses, siendo el mínimo de 3 meses, y la media de 11 meses. Dentro del sistema centralizado de la EMA-AEMPS, se determina a nivel local el reembolso con su precio propuesto, que es fijado por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM). A continuación son las Comunidades Autónomas las que establecen las recomendaciones de uso, realizan guías terapéuticas y determinan las normas de dispensación. Siendo también cometido de los gobiernos autónomos controlar el impacto presupuestario y el gasto farmacéutico regional.

En este terreno de la financiación de medicamentos entró a fondo María Martínez de la Gándara, miembro del equipo del Ministerio Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (MSSSI). Su ponencia versó sobre los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs) realizados por la AEMPS con la colaboración de las CCAA, Industria farmacéutica, sociedades científicas y asociaciones de pacientes. Martínez de la Gándara también precisó los criterios asumidos actualmente sobre Innovación terapéutica. Considerada como una mejora terapéutica al cubrir vacíos terapéuticos como hacen, por ejemplo, los medicamentos huérfanos. La funcionaria también describió las nuevas modalidades de contrato entre la Administración sanitaria y los laboratorios: los Techos de gasto, mecanismos de financiación para medicamentos con coste alto por tratamiento; y los Acuerdos de riesgo compartido, destinados a medicamentos con respuesta objetivable y medible, condicionadores del pago a los resultados obtenidos en salud.

Otro de los ponentes fue Alba Ancochea, directora general de la Federación de Enfermedades Raras (FEDER), cuyas peticiones para 2016 fueron agilizar el proceso de precio y financiación de los medicamentos huérfanos. Garantizar un acceso equitativo a estas terapias en todas las CCAA. Disponer de unos mismos criterios de acceso para uso compasivo y “off label”. Creación de un fondo centralizado para medicamentos huérfanos. E incluir en la cartera básica de servicios del SNS la Psicología, Fisioterapia y Rehabilitación. Todo ello, habida cuenta según Ancochea que el 43% de las personas con ER carece de tratamiento o considera que el que tiene no es efectivo. Las EERR con tratamiento precisan que sea continuado, de larga duración o permanente. 1 de cada 4 pacientes tiene imposibilidad o al menos dificultades para disponer de los fármacos que necesita. En el 48%  de los casos la dificultad de acceso viene dada por el alto precio del medicamento. En el 31% de los casos, simplemente, no existe tal tratamiento. El 51% de los pacientes tiene dificultad habitual para acceder a sus tratamientos huérfanos. El 37% de los pacientes tiene dificultades para acceder a los medicamentos extranjeros. El 39% de los afectados tiene dificultades para acceder a los medicamentos de uso compasivo.

La directora de Feder recordó que en Europa es la EMA la agencia que autoriza la comercialización de los medicamentos, pero son los estados los que deciden sus condiciones de financiación. En cuanto a plazos, pasa una media de 13 meses entre la fijación del precio de un medicamento huérfano y el momento en que se empieza a administrar al paciente. Como problemas persisten, tal como aseveró Ancochea, la dificultad de recuperar la inversión de los altos costes de la I+D+i para los laboratorios, dado que el medicamento va a pocos pacientes. También hay limitación en el reclutamiento de pacientes, que se traduce en una menor evidencia científica de la eficacia a corto plazo. Además, concluyó la directiva, un medicamento huérfano difícilmente puede ser considerado coste-efectivo en ninguna evaluación económica.

Los puntos expuestos por Feder fueron ratificados por el presidente de Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Luis Cruz, quien añadió que los retos de futuro para las Enfermedades Raras son acelerar los diagnósticos con precisión. Llegar a tratamientos efectivos. Trabajar por la sostenibilidad del SNS. Financiar la investigación en EERR. Completar la red de CSURes expertos. Y tener un registro de EERR válido y siempre actualizado.

PIE DE FOTO:   Fernando Royo (Fundación Genzyme), María Martínez de la Gándara (MSSSI), Luis Cruz (AELMHU), José María Martínez (New Medical Economics) y Alba Ancochea (FEDER)