Novartis ha anunciado que The New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado datos de PKC412 (midostaurin) que demuestran una tasa de respuesta global, definida como una respuesta total o parcial, del 60% en pacientes con mastocitosis sistémica (MS) avanzada. La mediana de duración de la respuesta para todos los que respondieron en la población de eficacia primaria fue de 24,1 meses.

La MS avanzada es una enfermedad rara que se caracteriza por la acumulación de mastocitos anormales, un tipo de glóbulo blanco, en médula ósea, hígado, bazo y otros órganos, que provoca daño orgánico. También se caracteriza por la activación frecuente de mutaciones del gen KIT. Los pacientes con MS avanzada tienen mal pronóstico; la supervivencia global oscila entre menos de 6 meses a 3,5 años, según el subtipo, y actualmente no hay ningún tratamiento aprobado para la mayoría de los pacientes.

El estudio clínico de Fase II CPKC412D2201 ha sido el ensayo prospectivo más largo y extenso realizado sobre este raro trastorno. Jason Gotlib, médico de la Stanford University School of Medicine y el Stanford Cancer Institute, participó como investigador principal del estudio, que reclutó a 116 personas con MS avanzada. Un comité de dirección del estudio se encargó de supervisar la idoneidad y las respuestas y 89 pacientes fueron seleccionados para la población de eficacia primaria. Los pacientes recibieron PKC412 (midostaurin) oral en monoterapia hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los resultados demostraron una mediana de la supervivencia global (SG) de 28,7 meses (IC 95%, 18,1-NE). Se detectaron mejoras en la carga mastocítica de la médula ósea y los niveles de triptasa en suero (un marcador de la carga mastocítica) en el 78% de los pacientes, y se asociaron a una regresión de la enfermedad1.

"Estos datos muestran una clara mejoría de la enfermedad y los síntomas con el tratamiento oral con midostaurin en participantes del estudio que reflejan la heterogeneidad de la enfermedad", anunció el Profesor Andreas Reiter, del Departamento de Hematología y Oncología del Hospital Universitario Mannheim de la Universidad de Heidelberg, Alemania y autor principal del estudio. "Si se aprueba, midostaurin les ofrecerá a los pacientes una opción de tratamiento muy necesaria".

Los efectos secundarios más frecuentes fueron gastrointestinales. A excepción de las náuseas y vómitos, los 32 síntomas declarados en la Escala de Evaluación de Síntomas del Memorial disminuyeron significativamente con el tratamiento (P<0,001). La calidad de vida, evaluada con la versión reducida de 12 preguntas del Cuestionario de Salud (SF-12), también aumentó significativamente con el tratamiento con PKC412 (midostaurin), comparado con los valores en valor basal: la mejora se manifestó en un aumento del 26% (P<0,001) de la puntuación en salud mental y del 29% (P<0,001) de la puntuación de salud física.

"Los pacientes con MS avanzada forman parte de una comunidad muy pequeña y desatendida que ha padecido la ausencia de innovación médica durante muchos años", explicó Alessandro Riva, médico y Director Global del Departamento de Oncología y Asuntos Médicos de Novartis.