La genoterapia ha mostrado ser eficaz en ratones con la enfermedad de Pompe
Tras décadas de estudio de una enfermedad rara que debilita los músculos, los investigadores han desarrollado una genoterapia que podría mejorar, e incluso sustituir, un tratamiento actual autorizado por la FDA.
La genoterapia, desarrollada por investigadores de la Universidad Duke Health, utiliza un virus modificado para llevar un virus al hígado donde produce GAA, una enzima que falta en las personas con enfermedad de Pompe. La enfermedad de Pompe es hereditaria y afecta a 1 de cada 20.000 bebés, pero también puede ... + leer más
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