Colaboración multimillonaria para el desarrollo y la autorización de terapia génica para EERR en España
Tres instituciones líderes en investigación biomédica en España (CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD) anuncian la licencia de vectores de terapia génica a la compañía Rocket Pharmaceuticals para avanzar en el desarrollo de tratamientos punteros para enfermedades raras.
Rocket Pharmaceuticals ha firmado acuerdos de codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas. Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket pagará hasta 8 millones de euros según se vayan consiguiendo ... + leer más
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Ante el hecho trágico de la retirada de fármacos con Zynteglo para la beta-talasemia, o de Skysona para la adrenoleucodistrofia (ALD) cerebral, o incluso la imposibilidad prematura de llegar al mercado para algunos compuestos muy prometedores, se buscan fórmulas frente a enfermedades raras que pueden ser letales. En esa línea se inscriben iniciativas como Ágora o como la recuperación de Strimvelis por vía no comercial. + leer más
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