Europa autoriza Cablivi^™ para adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida

La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de Cablivi™ (caplacizumab) para el tratamiento de adultos que sufren episodios de púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) , un trastorno de coagulación de la sangre poco común. Cablivi es el primer medicamento indicado específicamente para el tratamiento de la PTTa.

La PTTa es un trastorno autoinmunitario de coagulación de la sangre potencialmente mortal, que se caracteriza por formar una extensa red de coágulos en los capilares de todo el cuerpo y que puede resultar en una trombocitopenia (recuento de plaquetas muy bajo) grave, una anemia hemolítica microangiopática (destrucción y pérdida de glóbulos rojos), una isquemia (disminución del suministro de sangre a diferentes partes del cuerpo) y amplios daños en los órganos, especialmente el cerebro y el corazón.

A pesar del tratamiento de referencia actual, que consiste en el recambio plasmático (RP) diario y la inmunosupresión, los episodios de PTTa se asocian todavía a una tasa de mortalidad de hasta el 20 %. La mayoría de las muertes ocurren en un plazo de 30 días desde el diagnóstico.

"La PTTa es una enfermedad abrumadora. Muchos de los pacientes que reciben el tratamiento de referencia actual aún corren el riesgo de desarrollar complicaciones trombóticas agudas, como accidentes cerebrovasculares y ataques al corazón, sufrir recidivas de la enfermedad, no responder al tratamiento y morir" , comentó la doctora Marie Scully , profesora de hematología de la University College London Hospitals . "La aprobación de Cablivi representa una incorporación importante para el tratamiento de referencia de los pacientes con PTTa en Europa, ya que puede reducir de forma significativa el tiempo de normalización del recuento de plaquetas y repercutir en una disminución clínicamente significativa de las recidivas" .

Cablivi es un producto desarrollado por Ablynx, una compañía de Sanofi. Sanofi Genzyme, la unidad de negocio global de cuidados especializados de Sanofi, colaborará con las autoridades locales relevantes para acercar Cablivi a los pacientes de varios países de Europa que lo necesiten.

Cablivi es el primer medicamento basado en la tecnología Nanobody ® que ha conseguido ser aprobado y el primer producto aprobado que formará parte de la franquicia de trastornos de la sangre poco comunes de Sanofi Genzyme. A principios de este año, Sanofi adquirió Bioverativ, empresa desarrolladora de tratamientos para la hemofilia A y B.

"La aprobación de Cablivi arroja un rayo de esperanza a las personas con diagnóstico de PTTa, que hasta la fecha se han enfrentado a una enfermedad muy complicada con un limitado abanico de opciones" , afirmó Bill Sibold , vicepresidente ejecutivo y director de Sanofi Genzyme . "La aprobación es el siguiente paso hacia nuestro objetivo de convertirnos en la compañía líder en trastornos de la sangre poco comunes de la industria. Estamos entusiasmados con las oportunidades que se nos brindan para seguir expandiendo nuestro negocio de trastornos de la sangre poco comunes y ayudar a muchas personas con enfermedades muy graves" .

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