Investigan el potencial de las vesículas extracelulares en la atrofia muscular espinal

Los resultados de un estudio en un modelo animal indican que este desorden neuromuscular puede ser tratado sin necesidad de células madre, mediante una estrategia que podría ofrecer sinergia con las terapias actualmente autorizadas. + leer más

La neurotecnología permite revertir la degeneración de los circuitos neuronales y rescatar la función de las neuronas

Investigadores norteamericanos han logrado diseñar una terapia de neuroestimulación para revertir los procesos degenerativos del circuito y rescatar eficazmente la función de las neuronas motoras en una enfermedad como la atrofia muscular espinal que conduce a una variedad de déficits que empeoran la calidad de vida del paciente. + leer más

Datos positivos de Eversyd en niños con AME

La mayoría de los niños con atrofia muscular espinal (AME) tratados con Evrysdi logran sentarse, ponerse de pie y caminar de forma independiente, según los datos tras dos años de seguimiento. + leer más

Retrasos diagnósticos y falta de genetistas ensombrecen aún más las ataxias

Con el ejemplo de la más prevalente, la ataxia de Friedreich cobra importancia en su día mundial para recordar que se trata de una patología cuyo abordaje se ve perjudicado por la carencia de suficientes consejeros genéticos en el país. + leer más

El impacto del cambio climático sobre la salud muscular

Los resultados de un nuevo estudio revelan que la exposición al calor promueve la sarcopenia, a través de metabolitos derivados de la microbiota intestinal. + leer más

Roche anuncia que la FDA aprueba la comercialización de Evrysdi^® como tratamiento para la AME

La FDA ha autorizado la comercialización del comprimido de 5 mg de risdiplam, indicado para pacientes a partir de los 2 años y con un peso superior a 20 kg. La aprobación se basa en estudios que confirman su bioequivalencia con la formulación en solución oral. + leer más