Spinraza® (nusinersén) demuestra beneficios en lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal
Según los resultados del estudio NURTURE, los participantes y alcanzaron hitos motores: el 100% fue capaz de sentarse de manera independiente y el 88 % fue capaz de andar.
Biogen ha anunciado los nuevos resultados provisionales de NURTURE, un estudio en curso, de eficacia y seguridad, de grupo único y open label con nusinersén en 25 lactantes presintomáticos diagnosticados con AME. Los datos se presentaron el 6 de octubre en una sesión de últimas novedades en el 23º congreso ... + leer más
Artículos relacionados
Investigan el potencial de las vesículas extracelulares en la atrofia muscular espinal
Los resultados de un estudio en un modelo animal indican que este desorden neuromuscular puede ser tratado sin necesidad de células madre, mediante una estrategia que podría ofrecer sinergia con las terapias actualmente autorizadas. + leer más
La neurotecnología permite revertir la degeneración de los circuitos neuronales y rescatar la función de las neuronas
Investigadores norteamericanos han logrado diseñar una terapia de neuroestimulación para revertir los procesos degenerativos del circuito y rescatar eficazmente la función de las neuronas motoras en una enfermedad como la atrofia muscular espinal que conduce a una variedad de déficits que empeoran la calidad de vida del paciente. + leer más
Datos positivos de Eversyd en niños con AME
La mayoría de los niños con atrofia muscular espinal (AME) tratados con Evrysdi logran sentarse, ponerse de pie y caminar de forma independiente, según los datos tras dos años de seguimiento. + leer más
El impacto del cambio climático sobre la salud muscular
Los resultados de un nuevo estudio revelan que la exposición al calor promueve la sarcopenia, a través de metabolitos derivados de la microbiota intestinal. + leer más
El CHMP recomienda la aprobación de risdiplam en comprimidos como tratamiento para la AME
Roche ha anunciado que su autorización supondría una alternativa a la solución oral que proporcionaría mayor libertad e independencia a las personas con este grupo de enfermedades genéticas. Así, la empresa espera que la CE apruebe en 2 meses Evrysdi® en comprimidos. + leer más
Luces y sombras con bimagrumab en la terapia de la sarcopenia
El tratamiento con este agente biológico mejora la composición corporal, aunque sin apenas impacto sobre los desenlaces funcionales. + leer más