La falta de adherencia al tratamiento con hormona de crecimiento supone perder 2-2,5 cm de talla adulta

"Conseguir un diagnóstico correcto es complicado en los pacientes con talla baja. Para lograrlo, es fundamental tener mucha experiencia en esta enfermedad y trabajar en un hospital de referencia en niños con este tipo de patología" . Esta es una de las conclusiones del encuentro `Saizen ® , 30 años creciendo juntos´ , organizado por Merck en Madrid.

Se estima que uno de cada 10.000 niños puede presentar un déficit de la hormona de crecimiento (GH) , un trastorno que cursa con talla baja, como ocurre en el caso de los niños pequeños para su edad gestacional (PEG). En este sentido, la coordinadora del evento, la Dra. María Dolores Rodríguez Arnao , jefe de la Unidad de Endocrinología Pediátrica en el Hospital Universitario Gregorio Marañón, de Madrid , ha explicado que "el primer diagnóstico, realizado por el neonatólogo, se aprecia en el nacimiento, ya que se trata de niños que tienen poca longitud y peso para la edad de gestación (PEG)" . Y ha añadido: "Ya a los 4 años, si no han recuperado la altura adecuada, se pueden comenzar a tratar y los resultados son muy buenos. Hay otros niños que nacen con un tamaño normal, pero a lo largo del primer año de vida empiezan a cambiar de percentil de crecimiento y a empeorar por posible deficiencia de la hormona del crecimiento. En estos casos, el diagnóstico no es inmediato porque hay que hacer varias pruebas y se requerirán de uno a seis meses de evaluación para hacer un diagnóstico correcto" .

En este contexto, la Dra. Rodríguez Arnao ha señalado que "disponer de Saizen ® nos da mucha seguridad a la hora de prescribir un medicamento de hormona de crecimiento humana recombinante. De hecho, en estos 30 años no ha tenido prácticamente efectos secundarios relevantes, y ha contado con una gran seguridad y disponibilidad plenas" .

Durante el encuentro se han presentado los resultados del estudio ECOS Global `Effect of adherence to growth hormone treatment on 0–2 year catch-up growth in children with growth hormone deficiency´ , en el que se analizan la adherencia y la eficacia a dos años en el tratamiento con hormona del crecimiento. Se trata de un estudio abierto de fase IV a cinco años, en el que se ha incluido a 95 pacientes, que evalúa la adherencia al tratamiento a través del dispositivo electrónico de administración de la hormona de crecimiento Easypod ™ .

En dicho estudio se ha evidenciado que la baja adherencia al tratamiento diario con GH afecta negativamente a la respuesta de crecimiento, ya que esta respuesta es dependiente del número de inyecciones perdidas a la semana. Por primera vez, se ha cuantificado en centímetros cómo afecta la falta de adherencia al tratamiento en los trastornos del crecimiento: la magnitud del efecto de la adherencia subóptima depende del porcentaje de inyecciones perdidas, y para un 78 por ciento de adherencia la pérdida de talla ganada es de 0,34 desviaciones estándar, es decir, aproximadamente 2-2,5 centímetros después de dos años de tratamiento.

Según el Prof. Jan M. Wit , profesor emérito de Pediatría en el Centro Médico Universitario de Leiden (Países Bajos) y uno de los autores del trabajo , "varios estudios, entre ellos el nuestro, han demostrado que la falta de inyecciones programadas tiene un efecto negativo en la respuesta de crecimiento durante el tratamiento con hormona de crecimiento. Demostramos que, cuantas más dosis se omiten, menos altura se gana en los primeros dos años. Además, es posible que este resultado también sea arrastrado por un efecto en la estatura de los adultos al final del tratamiento" .

En cuanto a la adherencia al tratamiento, el Dr. Wit ha destacado que "hace años no existía una forma correcta de objetivar la adherencia al tratamiento con la GH. Los autoinformes son notablemente inexactos" . Así, el experto ha querido hacer hincapié en que "Easypod ™ es una herramienta innovadora que proporciona datos fiables sobre la adherencia, lo que también permite que las intervenciones mejoren el cumplimiento" .

En este sentido, la Dra. Rodríguez Arnao ha explicado que "es muy importante ver la evolución clínica para conseguir una correcta adherencia al tratamiento. Por ello, necesitamos saber si la adherencia es adecuada para, si no es así, plantear otro diagnóstico o aumentar la dosis para lograr un crecimiento adecuado para cada niño" . Además, señala que "en España la adherencia es mucho mejor al tratamiento con GH al comprobarlo con Easypod™, y esto se logra porque a los pacientes se les explica muy bien el tratamiento, se le solventan sus dudas, les enseñamos la curva de crecimiento y están muy concienciados con la adherencia al tratamiento, la cual es compleja, como en toda enfermedad crónica" .

Por último, el Dr. Wit ha asegurado que la vigilancia electrónica es la única posible en una situación real. "La respuesta al tratamiento con GH en niños con déficit de esta hormona normalmente muestra un patrón que puede ser caracterizado por una fase inicial de crecimiento de recuperación rápida pero gradualmente decreciente, seguida por una fase de mantenimiento" . Y es que, según este experto, la forma de esta curva depende de varios parámetros clínicos conocidos, y probablemente de muchos otros que todavía se desconocen. "Esto significa que el resultado debe tener en cuenta la forma del crecimiento de recuperación, la duración del tratamiento y los parámetros clínicos" .

FOTO PRINCIPAL. De izda. a dcha.: Dña. Montserrat Jansá Rodríguez, directora de unidad de negocio de Merck; Dra. María Dolores Rodríguez Arnao, del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Dr. Jan M. Wit, profesor emérito de Pediatría en el Centro Médico Universitario de Leiden (Países Bajos); y la Dra. Isabel Sánchez Magro, directora médica de Merck.

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