Sanidad aprueba la comercialización de la terapia CAR-T YESCARTA^® (Axicabtagén Ciloleucel)

El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la inclusión, en el Sistema Nacional de Salud de YESCARTA ® (Axicabtagén Ciloleucel) , un medicamento de Kite , compañía de Gilead, indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) en recaída o refractario y linfoma primario mediastínico de células B grandes (LBPM) , después de dos o más líneas de tratamiento sistémico. Con estas indicaciones se pretende dar respuesta a una urgente necesidad médica no cubierta en estas patologías, donde los pacientes tienen escasas opciones de tratamiento con un pronóstico grave: 6,3 meses de mediana de supervivencia global.

Axicabtagén Ciloleucel es un innovador tratamiento de una única administración , que consiste en utilizar el sistema inmunitario del propio paciente. Primero se extraen las células T del paciente y se modifican genéticamente con un receptor de antígeno quimérico (CAR-T, por sus siglas en inglés), para que al ser reinfundidas en la sangre combatan estos dos tipos de linfoma No Hodking muy agresivos. Su administración requiere un proceso complejo , que exige unos estándares de calidad sobresalientes, puesto que cada tratamiento se elabora de manera individualizada para cada paciente . En este sentido, Gilead ha desarrollado un sistema propio de seguimiento y calidad que asegura la excelencia a lo largo de todo el proceso.

La autorización de comercialización está respaldada por los datos del ensayo ZUMA-1 de Axicabtagén Ciloleucel en pacientes adultos con LNH agresivo de células B en recaída o refractario (n=101, pacientes tratados), el ensayo pivotal de CAR-T de mayor seguimiento en esta población (mediana de seguimiento de 27,1 meses). En este ensayo de un solo brazo (cuyos resultados fueron valoradas mediante un Comité de Revisión Independiente) los pacientes recibieron una sola infusión de Axicabtagén Ciloleucel y el 54% de ellos alcanzó una respuesta completa (ausencia de cáncer detectable), con un total de 74% de los pacientes dentro del ensayo respondiendo al tratamiento. Tras dos años de la perfusión, aún no se había alcanzado la mediana de supervivencia global (SG) (IC del 95%: 12,8 - no alcanzada).

En ASH 2018 dos grupos americanos independientes con amplia experiencia en el tratamiento con YESCARTA ® han comunicado sus datos en vida real (Nastoupil n=274 / Jacobson n=105), demostrándose en ambas publicaciones que los datos de eficacia y toxicidad del ensayo de registro se reproducen en la práctica clínica .

El 23 de agosto de 2018, Axicabtagén Ciloleucel recibió la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés), tras haber recibido en octubre de 2017 la aprobación por parte de las autoridades americanas (U.S. Food and Drug Administration)7.

Efectos adversos

Axicabtagén Ciloleucel puede causar efectos secundarios graves o potencialmente mortales, como síndrome de liberación de citoquinas (SLC) o toxicidad neurológica .

En el estudio ZUMA-1, el 11% de los pacientes presentó un síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado 3 o superior y el 32% experimentó toxicidad neurológica de grado 3 o superior. En total, la mayoría de los pacientes se recuperaron del SLC y la mayoría de las reacciones adversas neurológicas. Se han desarrollado algoritmos de tratamiento para controlar algunos de los síntomas asociados al SLC y las reacciones adversas neurológicas experimentadas por los pacientes tratados con Axicabtagén Ciloleucel.

Las reacciones adversas de grado 3 o superior más frecuentes fueron encefalopatía, infección por patógenos no especificados, síndrome de liberación de citoquinas, infección bacteriana, afasia, infección viral, delirio, hipotensión e hipertensión.

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