El inhibidor de la BTK de Sanofi para la esclerosis múltiple alcanza los objetivos del ensayo en fase II

El estudio en fase IIb de Sanofi para evaluar SAR442168 , su inhibidor oral de la BTK (Tirosina Quinasa de Bruton, por sus siglas en inglés) -una pequeña molécula selectiva con capacidad para penetrar en el cerebro-, ha alcanzado su criterio de valoración principal. En el ensayo, SAR442168 redujo de forma significativa la actividad de la enfermedad asociada con la esclerosis múltiple (EM) , medida mediante resonancia magnética (RM). SAR442168 se toleró bien y no se produjeron nuevos hallazgos de seguridad.

Se cree que el inhibidor de la BTK modula tanto las células inmunes adaptativas (activación de linfocitos B) como las innatas (microgliales del SNC) relacionadas con la neuroinflamación del cerebro y la médula espinal. No obstante, los resultados detallados del ensayo en fase IIb, incluidos los criterios de valoración de estudios por imagen avanzados, se presentarán en una próxima reunión con especialistas.

" La gran mayoría de las personas que tienen esclerosis múltiple sufren discapacidad durante el curso de su enfermedad. Creemos que nuestro inhibidor de la BTK tiene el potencial para transformar el tratamiento de la EM. Pues esta molécula puede ser el primer tratamiento contra la patología dirigido a los linfocitos B que no solo inhibe el sistema inmunitario periférico, sino que también atraviesa la barrera hematoencefálica para suprimir las células inmunitarias que se han desplazado hasta el cerebro; al mismo tiempo que modula las células de las microglias cerebrales implicadas en la progresión de la EM ", ha declararo el Dr. John Reed , director global de Investigación y Desarrollo de Sanofi . " Gracias a la amplia experiencia de Sanofi con la esclerosis múltiple, creemos que estos resultados clínicos son esperanzadores, por lo que estamos deseosos de progresar rápidamente con nuestro inhibidor de la BTK hacia ensayos clínicos fundamentales ", ha añadido.

De hecho, está previsto que a mitad de este año se inicien cuatro ensayos en fase III tanto en formas remitentes como progresivas de EM. Estos ensayos fase III investigarán los efectos de SAR442168 sobre las tasas de recaída de la enfermedad, la progresión de la discapacidad y el daño subyacente del sistema nervioso central.

Se calcula que entre Estados Unidos y Europa hay aproximadamente 1,2 millones de personas diagnosticadas con esclerosis múltiple , una patología crónica impredecible que ataca al sistema nervioso central. A pesar de los tratamientos actuales, muchos pacientes de EM continúan sufriendo un empeoramiento continuo de su discapacidad: uno de cada cuatro padece formas progresivas de la enfermedad que o bien disponen de tratamientos limitados o bien no disponen de ningún tratamiento. El mercado mundial de los tratamientos para la EM excede los 20.000 millones de euros al año .

Sobre el ensayo en fase IIb

El ensayo en fase IIb ha sido aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con grupos cruzados y de ajuste de dosis de 12 semanas de duración para evaluar SAR442168 en pacientes con EM remitente. En un grupo, los pacientes (n = 60) recibieron una de las cuatro dosis de SAR442168 durante las primeras 12 semanas y, a continuación, pasaron a recibir placebo durante cuatro semanas. El otro grupo de pacientes (n = 60) recibió 4 semanas de placebo antes de cambiarse a SAR442168, con lo que se generaron datos que se podrán utilizar para calcular una curva de dosis-respuesta y minimizar la exposición al placebo.

En el estudio, SAR442168 demostró una relación dosis-respuesta en la reducción de las nuevas lesiones cerebrales activas hiperintensas en secuencias T1 realzadas con gadolinio (Gd) después de 12 semanas de tratamiento. Los resultados de seguridad fueron coherentes con el estudio previo de fase I.

Para seleccionar la dosis de la fase III se utilizará una curva de dosis-respuesta de SAR442168 con respecto a la reducción de la actividad de la lesión cerebral medida con RM. Los pacientes que completen la visita de la semana 16 serán considerados aptos para inscribirse en un estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo, que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de SAR442168.

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