Saltar el exón 44 mejora la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne
Los estudios genéticos son clave para completar el abordaje multidisciplinar de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Panorama que ahora se potencia con un segundo fármaco en desarrollo, capaz de mejorar el manejo de esta enfermedad rara pediátrica, además de usar corticoides y medidas a nivel gastrointestinal, respiratorio, cardiaco, fisioterapéutico y ortopédico.
Desde Japón llega una importante novedad para los padres de los hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y los propios pacientes. Esta miopatía más frecuente en niños ofrece una prevalencia mundial calculada en 0,5 casos por cada 10.000 varones. Aparece como un debilitamiento muscular en la infancia que lleva ... + leer más
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