El uso de Zolgensma de forma presintomática refuerza su beneficio transformador para la AME
Los niños con tres copias de SMN2 tratados presintomáticamente alcanzaron hitos apropiados para su edad, incluyendo mantenerse de pie y caminar.
Novartis ha anunciado nuevos datos que refuerzan el beneficio transformador de Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), un tratamiento único y esencial para la atrofia muscular espinal (AME). El estudio SPR1NT de Fase 3 demostró que los niños con tres copias del gen de respaldo SMN2 que fueron tratados presintomáticamente alcanzaron hitos motores ... + leer más
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