Estudian los efectos de la aplicación de terapia génica en un tipo de ceguera hereditaria

La terapia génica podría funcionar para las enfermedades hereditarias como en el caso de un tipo de ceguera que afecta, sobre todo, a personas jóvenes y con la que se podría mejorar la visión en pacientes con esta enfermedad, según los resultados de una reciente investigación. + leer más

AstraZeneca lanza un reto de innovación en hematología

El Reto en Hematología al Ecosistema de Innovación tiene como objetivo identificar proyectos innovadores que mejoren la detección, tratamiento y manejo clínico de enfermedades hematológicas. El plazo de presentación finaliza el 31 de julio. + leer más

Avances que el ensayo que analiza Elevidys™  como terapia génica para personas con distrofia muscular Duchenne

Roche ha anunciado los resultados positivos del ensayo fase III EMBARK que analiza delandistrogene moxeparvovec. Según confirman, se observaron progresos estadística y clínicamente significativos con mejoras en permanecer de pie, caminar y correr. + leer más

Indicios de eficacia con la terapia celular en la enfermedad de Crohn complicada

Los resultados de un ensayo de fase I/II indican que esta estrategia ofrece beneficio a los pacientes con fístula perianal. + leer más

La terapia génica se abre camino en el abordaje de la amaurosis congénita de Leber

El ensayo BRILLIANCE en fase 1/2 muestra mejoras mensurables en 11 de los 14 pacientes en tratamiento. Según el ensayo, no se produjeron toxicidades tras la intervención en ninguno de los casos. Asimismo, se califican como positivas las pruebas de agudeza visual mejor corregida, las de estímulo del campo completo adaptadas a la oscuridad, la navegación de la función visual y la calidad de vida relacionada con la visión. + leer más

Primer paso de la terapia celular en la glomeruloesclerosis focal y segmentaria

Un ensayo de seguridad examina el impacto de la infusión arterial de células de médula ósea en pacientes con enfermedad refractaria. + leer más