Investigan el potencial de las vesículas extracelulares en la atrofia muscular espinal

Los resultados de un estudio en un modelo animal indican que este desorden neuromuscular puede ser tratado sin necesidad de células madre, mediante una estrategia que podría ofrecer sinergia con las terapias actualmente autorizadas. + leer más

Arrojan luz sobre un raro trastorno caracterizado por una progresiva pérdida de la función muscular

Sobre la distrofia muscular facioescapulohumeral, una rara enfermedad sin curación, se desconocen muchos aspectos, sin embargo, nuevas investigaciones han arrojado luz sobre los mecanismos genéticos por los que se desencadena esta patología debilitante y abren la puerta a posibles nuevas estrategias terapéuticas. + leer más

Avances que el ensayo que analiza Elevidys™  como terapia génica para personas con distrofia muscular Duchenne

Roche ha anunciado los resultados positivos del ensayo fase III EMBARK que analiza delandistrogene moxeparvovec. Según confirman, se observaron progresos estadística y clínicamente significativos con mejoras en permanecer de pie, caminar y correr. + leer más

Vinculan distrofia muscular gastrointestinal superior con la enfermedad de Parkinson

La distrofia muscular gastrointestinal superior podría estar asociada con el desarrollo clínico de la enfermedad de Parkinson, según recientes investigaciones por lo que un mayor conocimiento de estos mecanismos resulta de gran interés para el reconocimiento temprano del riesgo, así como para las necesarias intervenciones clínicas. + leer más

Roche presenta datos clave sobre Evrysdi y Elevidys en la conferencia de la MDA para el tratamiento de AME y DMD

En la conferencia de la MDA, Roche ha presentado los resultados de sus estudios sobre AME y DMD, con un enfoque en los efectos a largo plazo de sus tratamientos Evrysdi y Elevidys, los cuales han mostrado estabilización de la función motora y mejoras en la calidad de vida de los pacientes, aportando datos clave que respaldan la eficacia y seguridad de estas terapias. + leer más

"La ley ELA es necesaria para los pacientes, pues les ayuda a cubrir muchas necesidades económicas y sociales que sufrían debido a su enfermedad"

En A pie de consulta nos acercamos a los centros de trabajo de los médicos para saber más de su día a día. Conversamos con ellos para conocer cómo desarrollan su trabajo, cuáles son sus inquietudes y demandas en una época como la actual. + leer más