Cerca de 200 personas en España padecen la enfermedad de Fabry
Se trata de una enfermedad hereditaria, por lo que en una misma familia puede haber varios miembros afectados por esta dolencia.
La Asociación de las Mucopolisacaridosis y Síndromes Relacionados, MPS España, ha celebrado el pasado fin de semana el VI Congreso Nacional dedicado a la enfermedad de Fabry. En el evento, profesionales internacionales y nacionales han ofrecido, a pacientes y familiares procedentes de toda España, los últimos avances en investigación y ... + leer más
Artículos relacionados
Avances del estudio de fase 3 BALANCE en la enfermedad de Fabry
Datos del primer ensayo clínico aleatorizado, doble-ciego, con control activo y head to head de terapias de sustitución enzimática (TRE) en enfermedad de Fabry publicados en el Journal of Medical Genetics. + leer más
La pegunigalsidasa alfa, un tratamiento para la enfermedad de Fabry que está más tiempo en el torrente sanguíneo
El abordaje de la enfermedad de Fabry ha de ser multidisciplinar, ya que es una patología multisistémica. Su prevalencia de la enfermedad está en uno por 100.000-150.000 habitantes. La pegunigalsidasa alfa sería la primera terapia de sustitución enzimática pegilada para el tratamiento de esta enfermedad. + leer más
La enfermedad rara con más afección en España es el Síndrome del Aceite Tóxico
Cerca de 15.000 españoles padecen el Síndrome del Aceite Tóxico en 2023 + leer más
Chiesi publica los resultados del estudio que analiza pegunigalsidasa alfa 2 mg/kg para el tratamiento de la enfermedad de Fabry
Los datos del estudio BRIGHT de fase 3 de Chiesi se han publicado en la revista Journal of Inherited Metabolic Disease. Estos resultados han mostrado que no ha habido nuevos problemas de seguridad entre los pacientes adultos tratados. + leer más
Chiesi promueve el debate sobre cómo aliviar la carga de pacientes con enfermedades raras en el WODC Europe 2024
En el congreso más importante sobre medicamentos huérfanos, Chiesi reúne a expertos en un simposio que aborda las desigualdades diagnósticas en la UE y propone enfoques centrados en el paciente. + leer más
Plantean un modelo preclínico orientado a la prevención de la insuficiencia renal
Detener la fibrosis renal progresiva, una característica de la enfermedad renal crónica en etapa avanzada, podría contemplarse como una forma de prevenir la insuficiencia renal. + leer más