El Ministerio de Sanidad aprueba la financiación de Xenpozyme^® (olipudasa alfa) para el tratamiento de ASMD  

Se trata de un gran avance para la comunidad médica, ya que el fármaco desarrollado por Sanofi es el único tratamiento específico para esta enfermedad ultra-rara.   + leer más

Pacientes y expertos exigen la comercialización del único tratamiento para el ASMD

Xenpozyme fue aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) el año pasado y ya dispone de código nacional en España, pero aún no se está comercializando. + leer más

Pocos medicamentos huérfanos y mucha descoordinación marcan el día a día de las enfermedades raras

Lejos todavía de conseguir diagnósticos en un año, y más aún de establecer el cribado neonatal como un derecho humano, el abordaje de las enfermedades raras en el país adolece de problemas como un insuficiente número de terapias aprobadas, diferencias territoriales en cribados y un mayor tirón en institutos de investigación y universidades que en hospitales. + leer más

Laminar Pharma consigue la designación de enfermedad pediátrica rara para LAM561

LAM561 es un fármaco candidato en investigación para pacientes con glioma difuso de alto grado de tipo pediátrico. + leer más

La enfermedad rara con más afección en España es el Síndrome del Aceite Tóxico

Cerca de 15.000 españoles padecen el Síndrome del Aceite Tóxico en 2023 + leer más

Ya no es suficiente paliar la sintomatología de las enfermedades raras

Dentro del desarrollo de nuevas terapias que hacen posible el paso de una medicina reactiva a otra más proactiva, los avances quieren ser transversales para aprovechar la grandeza de los investigadores y profesionales asistenciales y así incrementar la esperanza de diagnósticos más tempranos y tratamientos efectivos, como se cura y se procura en la Comunidad de Madrid para poner coto a las patologías poco frecuentes. + leer más