Hacia un nuevo diseño de ensayos clínicos menos costosos y más rápidos
Las nuevas tecnologías abren la puerta a la posibilidad de reducir la cantidad de recursos económicos que se destinan a la fase clínica sin perder efectividad. Del futuro próximo de la investigación en farmacología se habló durante una jornada organizada por la Fundación Instituto Roche.
Algo está cambiando en la investigación en farmacología y sin ir más lejos, este viernes quedó refutado con la recomendación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para aprobar la primera terapia CRISPR/Cas9, días después de que lo hiciese la Food and Drug Administration (FDA) ... + leer más
Artículos relacionados
Un nuevo algoritmo revela sistemas CRISPR-Cas raros y desconocidos hasta ahora
Se han descubierto 188 módulos genéticos CRISPR raros y desconocidos hasta ahora, incluido un novedoso sistema CRISPR-Cas de tipo VII. + leer más
Terapia génica, oportunidad para abordar enfermedades de manera más personalizada y precisa
La Fundación Instituto Roche publica el documento ‘Hablando sobre Terapia Génica’ en el que se abordan los conceptos claves sobre terapia génica, así como sus aplicaciones más relevantes en el ámbito de la Medicina Personalizada de Precisión, con el objetivo de acercar a la población general conocimientos innovadores en medicina. + leer más
La tecnología CRISPR puede contribuir a un mejor diagnóstico de enfermedades genéticas raras
Uno de los principales desafíos en el diagnóstico de enfermedades genéticas raras reside en su naturaleza compleja y, a menudo, oculta, sin embargo, de la mano de la tecnología CRISPR se podría lograr allanar el camino para un diagnóstico más eficaz y accesible de este tipo de patologías. + leer más
Edición genética para reparar con precisión las células inmunitarias
Se ha ha logrado normalizar la respuesta inmune en casos en los que los defectos genéticos hereditarios provocaban una respuesta inmune exagerada y fatal. + leer más
Un nuevo mecanismo de edición de ADN podría superar a CRISPR
La edición genética ha revolucionado la investigación científica en la última década, a partir del desarrollo de la técnica CRISPR. Sin embargo, esta tecnología podría estar sujeta a limitaciones, lo cual ha impulsado la búsqueda de herramientas más avanzadas de edición genética con mayor precisión y flexibilidad. + leer más
La terapia génica se abre camino en el abordaje de la amaurosis congénita de Leber
El ensayo BRILLIANCE en fase 1/2 muestra mejoras mensurables en 11 de los 14 pacientes en tratamiento. Según el ensayo, no se produjeron toxicidades tras la intervención en ninguno de los casos. Asimismo, se califican como positivas las pruebas de agudeza visual mejor corregida, las de estímulo del campo completo adaptadas a la oscuridad, la navegación de la función visual y la calidad de vida relacionada con la visión. + leer más