La tecnología de ARNm puede beneficiar a ciertas enfermedades raras
Las terapias con ARN mensajero (ARNm) se están investigando en diversas enfermedades y podría usarse también para corregir una patología genética del hígado conocida como aciduria argininosuccínica.
Las enfermedades raras suelen ser el resultado de errores en el ADN del paciente. En el mundo se estima pueden estar afectados por este tipo de patologías unos 300 millones de personas. Sin embargo, menos del 5% de estas afecciones cuentan con terapias aprobadas. La mayoría de estos tratamientos utilizan la ... + leer más
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