Alexion da voz a los pacientes con enfermedades raras

Un grupo de pacientes con enfermedades raras ha obtenido su primer Diagnóstico de Identidad, redactado en forma de poema por Noah Higón, poetisa, activista y paciente con siete enfermedades raras. + leer más

La SEFH plantea sus estrategias sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos 2024-2027

El Plan Estratégico de la SEFH 2024-2027 busca mejorar la atención a pacientes con enfermedades raras mediante modelos innovadores, colaboración multidisciplinar y equidad en el acceso a tratamientos. Además, fomenta decisiones basadas en evidencia y la participación activa del farmacéutico hospitalario.   + leer más

"El Proyecto Únicas es un paso fundamental hacia la equidad en salud"

La iniciativa, impulsada por el Hospital Sant Joan de Déu y FEDER, busca mejorar la atención y el acceso a tratamientos para niños con enfermedades raras en España. Con una red de 30 centros hospitalarios y un enfoque en la centralidad del paciente, se espera reducir los tiempos de diagnóstico y garantizar equidad en la salud. + leer más

Un nuevo horizonte terapéutico para los pacientes con miastenia gravis se abre con Ultomiris^®

AstraZeneca junto a Alexion, su grupo de enfermedades raras, ha anunciado la inclusión en la prestación farmacéutica del SNS de una innovadora solución para miastenia gravis generalizada, Ultomiris^® (ravulizumab). Ello supone la entrada de Alexion en el área de Neurología y permite ofrecer nuevos tratamientos transformadores a los pacientes con enfermedades raras neurológicas. + leer más

Ya no es suficiente paliar la sintomatología de las enfermedades raras

Dentro del desarrollo de nuevas terapias que hacen posible el paso de una medicina reactiva a otra más proactiva, los avances quieren ser transversales para aprovechar la grandeza de los investigadores y profesionales asistenciales y así incrementar la esperanza de diagnósticos más tempranos y tratamientos efectivos, como se cura y se procura en la Comunidad de Madrid para poner coto a las patologías poco frecuentes. + leer más

Presentado el primer estudio descriptivo de las enfermedades raras visuales en España

Cerca de 500 afectados de todo el territorio nacional han participado en la elaboración de este informe. Entre sus principales conclusiones, por ejemplo, que el 77 % de las personas con una enfermedad rara visual obtiene el diagnóstico en tres años o menos. + leer más