Pombiliti^®+ Opfolda^® llega a España para el tratamiento de la enfermedad de Pompe

Pombiliti^® (cipaglucosidasa alfa) + Opfolda^® (miglustat) es la única terapia de dos componentes para adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío. + leer más

Integra Therapeutics destina 2,5 millones de euros a la precomercialización de FiCAT  

La subvención de 2,5 millones de euros ha sido concedida por el programa EIC de la CE. Integra Therapeutics lo destinará a FiCAT, una plataforma tecnológica de escritura genética para el desarrollo de terapias celulares en enfermedades raras, autoinmunes y oncología.   + leer más

¿Interesado en las enfermedades raras? Vuelve el Europe Rare Disease Summit

El 14 de febrero Bamberg Health organiza la segunda edición de la Europe Rare Disease Summit. + leer más

Análisis de las novedades en enfermedades minoritarias en Santiago de Compostela

Entre el 25 y el 27 de abril se realizarán en la USC la XIV Reunión del Grupo de Enfermedades Minoritarias y la V Reunión de Enfermedades Minoritarias para Residentes promovida por la Sociedad Española de Medicina Interna. Las sesiones girarán entorno a las novedades diagnósticas y terapéuticas en estas patologías. + leer más

El 23% de los ensayos clínicos de 2023 en España fueron de enfermedades raras

Este tipo ensayos ha ido en aumento durante los últimos años hasta llegar a su pico en 2023. Asimismo, los promotores comerciales siguen siendo los principales impulsores de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España. + leer más

Un equipo español diseñará proteínas con IA para aplicarlas en terapias avanzadas

Estas partículas se podrán utilizar en las inmunoterapias, como el tratamiento por CAR-T, para tratar múltiples cánceres y enfermedades raras como la anemia familiar por deficiencia del piruvato quinasa. + leer más