La no viabilidad comercial de medicamentos huérfanos oscurece el panorama en enfermedades raras
Ante el hecho trágico de la retirada de fármacos con Zynteglo para la beta-talasemia, o de Skysona para la adrenoleucodistrofia (ALD) cerebral, o incluso la imposibilidad prematura de llegar al mercado para algunos compuestos muy prometedores, se buscan fórmulas frente a enfermedades raras que pueden ser letales. En esa línea se inscriben iniciativas como Ágora o como la recuperación de Strimvelis por vía no comercial.
En el último análisis sobre la situación actual de las enfermedades raras (EERR) en España se prestó una especial atención a los escasos tratamientos que todavía hay para estas patologías poco frecuentes y los últimos enfoques diagnósticos que hacen pertinente su aplicación. El encuentro, que tuvo lugar hace escasas jornadas ... + leer más
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