La terapia génica se abre camino en el abordaje de la amaurosis congénita de Leber
El ensayo BRILLIANCE en fase 1/2 muestra mejoras mensurables en 11 de los 14 pacientes en tratamiento. Según el ensayo, no se produjeron toxicidades tras la intervención en ninguno de los casos. Asimismo, se califican como positivas las pruebas de agudeza visual mejor corregida, las de estímulo del campo completo adaptadas a la oscuridad, la navegación de la función visual y la calidad de vida relacionada con la visión.
Los resultados de un ensayo clínico innovador de edición de genes CRISPR en 14 personas con una forma de ceguera hereditaria muestran que el tratamiento es seguro y produjo mejoras mensurables en 11 de los participantes tratados. El ensayo de fase 1/2 llamado BRILLIANCE, fue dirigido por el investigador principal ... + leer más
Artículos relacionados
La terapia génica se abre camino en el abordaje de la amaurosis congénita de Leber
El ensayo BRILLIANCE en fase 1/2 muestra mejoras mensurables en 11 de los 14 pacientes en tratamiento. Según el ensayo, no se produjeron toxicidades tras la intervención en ninguno de los casos. Asimismo, se califican como positivas las pruebas de agudeza visual mejor corregida, las de estímulo del campo completo adaptadas a la oscuridad, la navegación de la función visual y la calidad de vida relacionada con la visión. + leer más
Asocian autismo y TDAH con alteraciones de la microbiota desde edades tempranas
Ciertos factores que afectan a las bacterias intestinales, como el tratamiento con antibióticos durante el primer año de vida del niño podría tener relación con un mayor riesgo de problemas de desarrollo neurológico, según recientes investigaciones. A ello también podría contribuir el hábito tabáquico de los padres, mientras la lactancia materna sigue considerándose, también en estos casos, un factor protector. + leer más
Logran reprogramar las células defectuosas en pacientes con lupus
El efecto terapéutico frente al lupus se ha logrado, en este caso, identificando moléculas protectoras específicas de personas sanas y reprogramando T-regs ineficaces de pacientes con dicha patología. + leer más
Esperanza tras los resultados de un tratamiento que podría eliminar el VIH del organismo
El candidato terapéutico patentado por el equipo, una partícula similar al virus del VIH (HLP), es 100 veces más eficaz que otros candidatos terapéuticos para curar el VIH en personas con VIH que siguen una terapia antirretroviral combinada (cART). + leer más
Los premios SEN reconocen la excelencia en neurología
El pasado jueves 6 de junio, la SEN entregó sus premios anuales a neurólogos, entidades e instituciones en reconocimiento a su labor en el ámbito científico y social. El acto se llevó a cabo en el Palacio de Fonseca de Santiago de Compostela. + leer más
La CE aprueba encorafenib en combinación con binimetinib para tratar el CPCNP
La aprobación del tratamiento de Pierre Fabre parte de los resultados favorables de estudio en fase II PHAROS que mostró que el 64% de los pacientes mantuvo una respuesta al tratamiento durante al menos 12 meses. Además, el CHMP transmitió con anterioridad su opinión positiva. + leer más