La terapia génica se abre camino en el abordaje de la amaurosis congénita de Leber
El ensayo BRILLIANCE en fase 1/2 muestra mejoras mensurables en 11 de los 14 pacientes en tratamiento. Según el ensayo, no se produjeron toxicidades tras la intervención en ninguno de los casos. Asimismo, se califican como positivas las pruebas de agudeza visual mejor corregida, las de estímulo del campo completo adaptadas a la oscuridad, la navegación de la función visual y la calidad de vida relacionada con la visión.
Los resultados de un ensayo clínico innovador de edición de genes CRISPR en 14 personas con una forma de ceguera hereditaria muestran que el tratamiento es seguro y produjo mejoras mensurables en 11 de los participantes tratados. El ensayo de fase 1/2 llamado BRILLIANCE, fue dirigido por el investigador principal ... + leer más
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