AELMHU pone el foco en el desarrollo del abordaje terapéutico para las enfermedades raras  

AELMHU ha celebrado la II Jornada Nacional `El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras´. Entre las cuestiones que han entrado en debate entre los profesionales han estado los avances clínicos, los desafíos en su evaluación y la financiación y compra pública.     + leer más

Se ignora el número de médicos obligados a elegir entre hacer clínica o hacer investigación

Una investigación que siempre acaba beneficiando al paciente, al poder disponer de nuevas terapias a corto, medio o largo plazo, para mejora igualmente de la misma práctica clínica. Fines indesligables de la vocación médica y sus raíces científicas que son capaces de ayudar a que las ideas disruptivas lleven a las terapias de éxito. + leer más

"Impacto económico, falta de especialización sanitaria y riesgo de exclusión social", barreras de las enfermedades raras

AELMHU incide en que es necesario "conocer y entender que las particularidades de las enfermedades minoritarias hacen que los medicamentos huérfanos tengan unas especificidades muy distintas". + leer más

Un equipo español diseñará proteínas con IA para aplicarlas en terapias avanzadas

Estas partículas se podrán utilizar en las inmunoterapias, como el tratamiento por CAR-T, para tratar múltiples cánceres y enfermedades raras como la anemia familiar por deficiencia del piruvato quinasa. + leer más

"Se ha posibilitado un mayor acceso a las terapias avanzadas de los pacientes que las necesitan"

Las terapias avanzadas aportan un enfoque innovador en el abordaje de enfermedades complejas que se basa en herramientas como la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos. En este terreno, se ha avanzado de forma importante en los últimos años. + leer más

No financiar terapias avanzadas para enfermedades raras puede vulnerar los derechos del paciente 

Al denegarse una financiación que encuentra su mejor modelo en los pagos por resultados como modelo idóneo de abono a plazos de las terapias avanzadas para enfermedades raras y no raras. Pero con la dificultad de que la ley de contrataciones públicas no contempla los pagos a plazos muy dilatados. + leer más