La edición genética ofrece nuevas oportunidades a los pacientes con anemia falciforme
La edición genómica terapéutica de células madre hematopoyéticas proporcionaría tratamientos duraderos para múltiples enfermedades. Sin embargo, la administración in vivo de medicamentos genéticos a dichas células sigue siendo un desafío, especialmente en entornos de patologías complejas.
Las terapias genéticas actuales para tratar la anemia falciforme son complejas, requieren mucho tiempo y, en ocasiones, están asociadas a efectos secundarios graves, como infertilidad o cáncer de sangre. Para abordar estos desafíos, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins (EEUU) han desarrollado nanopartículas especiales que ... + leer más
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