Roche anuncia que la FDA aprueba la comercialización de Evrysdi^® como tratamiento para la AME

La FDA ha autorizado la comercialización del comprimido de 5 mg de risdiplam, indicado para pacientes a partir de los 2 años y con un peso superior a 20 kg. La aprobación se basa en estudios que confirman su bioequivalencia con la formulación en solución oral. + leer más

Datos positivos de Eversyd en niños con AME

La mayoría de los niños con atrofia muscular espinal (AME) tratados con Evrysdi logran sentarse, ponerse de pie y caminar de forma independiente, según los datos tras dos años de seguimiento. + leer más

Investigan el potencial de las vesículas extracelulares en la atrofia muscular espinal

Los resultados de un estudio en un modelo animal indican que este desorden neuromuscular puede ser tratado sin necesidad de células madre, mediante una estrategia que podría ofrecer sinergia con las terapias actualmente autorizadas. + leer más

La neurotecnología permite revertir la degeneración de los circuitos neuronales y rescatar la función de las neuronas

Investigadores norteamericanos han logrado diseñar una terapia de neuroestimulación para revertir los procesos degenerativos del circuito y rescatar eficazmente la función de las neuronas motoras en una enfermedad como la atrofia muscular espinal que conduce a una variedad de déficits que empeoran la calidad de vida del paciente. + leer más

El cribado neonatal como avance clave en el diagnóstico presintomático de la AME

Durante la sesión `La importancia del cribado neonatal en EERR. El ejemplo de la AME', organizada por el Instituto de Investigación Sanitaria la Fe en colaboración con Roche Farma España, familias y expertos han puesto de manifiesto la importancia del tratamiento temprano de esta enfermedad rara que cuenta con una incidencia de 1 de cada 10.000 nacidos vivos al año. + leer más

Avances que el ensayo que analiza Elevidys™  como terapia génica para personas con distrofia muscular Duchenne

Roche ha anunciado los resultados positivos del ensayo fase III EMBARK que analiza delandistrogene moxeparvovec. Según confirman, se observaron progresos estadística y clínicamente significativos con mejoras en permanecer de pie, caminar y correr. + leer más