El 95% de enfermedades minoritarias no cuentan con un tratamiento
Actualmente se conocen unas 7.000 enfermedades minoritarias, y se estima que afectan a unas 400 millones de personas en el mundo. En general se caracterizan por su severidad, así como por su origen genético. Sin embargo, su naturaleza diversa dificulta el diagnóstico y el desarrollo de terapias. Actualmente, el 95 % de ellas está sin tratamiento, y se tarda una media de seis años en su diagnóstico.
Fabry, Behçet, Niemann-Pick, Pompe, Tay-Sachs, Sandhoff, Danon, Gaucher, Huntington, Leukodystrophy, Mucopolysaccharidosis, síndrome de Prader-Willi, Wolfram, Li-Fraumeni o Papillon-Lefévre. Es bastante probable que si se preguntara por ellos a pie de calle, a la mayoría de la población no le sonarían de nada estos nombres. Pertenecen a algunas enfermedades raras (EE. ... + leer más
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