La biotecnología impulsa las terapias génicas en el tratamiento de enfermedades raras

A pesar de los avances, la falta de especialistas y acceso a servicios médicos sigue siendo un reto. El CIBERER lidera la investigación en patologías raras, pero la falta de reconocimiento de la genética clínica como especialidad retrasa diagnósticos y genera desigualdades.
Escasez de tratamientos, desigualdad en el acceso a servicios especializados y obstáculos en la financiación de la investigación. Estos son algunos de los principales retos a los que se enfrentan los cerca de tres millones de personas con enfermedades raras en España. Se estima que existen más de 7.000 patologías ... + leer más
Artículos relacionados
La biotecnología impulsa las terapias génicas en el tratamiento de enfermedades raras

A pesar de los avances, la falta de especialistas y acceso a servicios médicos sigue siendo un reto. El CIBERER lidera la investigación en patologías raras, pero la falta de reconocimiento de la genética clínica como especialidad retrasa diagnósticos y genera desigualdades. + leer más
FEDER reclama igualdad en el acceso a la salud para personas con enfermedades raras y sin diagnóstico

Los Jefes de Estado se comprometieron a garantizar la salud universal al adoptar la Agenda de Desarrollo Sostenible, incluyendo las enfermedades raras. La institución respalda este compromiso y posiciona a España como líder en la Resolución de la ONU y la futura de la OMS. + leer más
FEDER y Farmaindustria se unen para impulsar el conocimiento sobre las enfermedades raras
Ambas entidades se comprometen a impulsar actividades que favorezcan el empoderamiento de estos pacientes y el refuerzo del movimiento asociativo. + leer más
FEDER visibiliza el rol crucial de las mujeres en el ámbito de las enfermedades raras
Estas mujeres, ya sean afectadas, cuidadoras o portadoras, suelen ser invisibilizadas. En este marco, el proyecto Perspectiva de género y enfermedades raras, desarrollado con Kyowa Kirin, busca visibilizar sus luchas, fortalecer su autonomía y crear redes de apoyo. + leer más
FEDER destaca la importancia de las personas en el Día Mundial de las Enfermedades Raras 2025
La federación lanza la campaña 'pERsonas' para visibilizar a los afectados y sus familias, destacando la importancia del movimiento asociativo y la movilización social en la mejora de la investigación, diagnóstico y acceso a tratamientos. La organización pide la actualización de la Estrategia Nacional y la mejora en el acceso a medicamentos huérfanos. + leer más
Pocos medicamentos huérfanos y mucha descoordinación marcan el día a día de las enfermedades raras
Lejos todavía de conseguir diagnósticos en un año, y más aún de establecer el cribado neonatal como un derecho humano, el abordaje de las enfermedades raras en el país adolece de problemas como un insuficiente número de terapias aprobadas, diferencias territoriales en cribados y un mayor tirón en institutos de investigación y universidades que en hospitales. + leer más