El Programa Español de Tratamientos en Hematología (PETHEMA) es un grupo cooperativo de investigación académica e independiente que se enmarca dentro de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). En la actualidad, cuenta con 63 proyectos vigentes (entre ensayos clínicos, protocolos de tratamiento y guías clínicas) y 30 pendientes de inicio, además de 7 registros.

Estos datos se han dado a conocer durante la 45ª Reunión Anual PETHEMA, celebrada en Cáceres. Además, se han generado 47 publicaciones internacionales en lo que va de año, muchas de ellas de muy elevado impacto. Los grupos más activos dentro de PETHEMA siguen siendo los de mieloma múltiple (GEM) leucemia aguda linfoblástica (LAL) y leucemia aguda mieloblástica (LAM).

Según el doctor José María Ribera, presidente de la Fundación PETHEMA, se hace necesario "profesionalizar la investigación clínica con la creación de unidades específicas bien estructuradas en los centros y que se faciliten los recursos profesionales y materiales adecuados para que se lleve a cabo". Por otro lado, "debemos disponer de canales de comunicación adecuadamente actualizados para que los profesionales conozcamos los ensayos clínicos existentes en España y dónde se están llevando a cabo, con el objetivo de que puedan derivar a sus pacientes si es necesario". En este sentido, "hay que decir que el acceso a estos estudios es razonablemente bueno en nuestro país y la disposición de los pacientes a participar en ellos es generalmente alta", añade.

En general, "la investigación clínica española tiene un buen nivel, con diferencias entre las diversas enfermedades, y su calidad está muy bien valorada en el panorama internacional", apunta el experto. "Probablemente, un aspecto a mejorar de cara al futuro sea una mayor disposición de ensayos clínicos académicos (es decir, no patrocinados directamente por la industria farmacéutica)", explica. "Sin ningún lugar a dudas, son una fuente de progreso en el tratamiento de las hemopatías".

Grupo de Leucemia Aguda Linfoblástica: 8 protocolos activos y 3 ensayos abiertos

Además de jefe del Servicio de Hematología del Instituto Catalán de Oncología (ICO)-Hospital Universitario Germans Trias i Pujol, el doctor Ribera también es coordinador del Grupo LAL-PETHEMA, donde hay 8 protocolos asistenciales activos y 5 ensayos clínicos (3 abiertos –PONALFIL, PETHEMA-BLIN-01 y REALIB- y 2 en proyecto). El primero incluye a pacientes menores de 55 años con LAL Ph+ que son tratados con ponatinib y quimioterapia.

Por su parte, el estudio PETHEMA-BLIN-01, de fase II, se centra en el uso de blinatumomab durante la consolidación en pacientes incluidos en el protocolo LAL AR-11. Por último, REALIB, de fase I/II, contempla el uso de idelalisib en pacientes con LAL en recaída o refractarios a otros tratamientos y en pacientes ancianos con LAL en los que se desaconseja el uso de terapias convencionales.

En el Grupo LAM-PETHEMA, "hay en marcha un proyecto de registro europeo en leucemia promielocítica aguda (LPA) en el que habrá participación de centros de PETHEMA", según explica el doctor Pau Montesinos, líder del Grupo LAM-PETHEMA y hematólogo del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Fe, de Valencia. En este contexto, se mantiene abierto APOLLO, un ensayo clínico fase III para pacientes diagnosticados de LPA de alto riesgo. También está en marcha FLUGAZA, un estudio fase III multicéntrico, abierto y aleatorizado de tratamiento con tres ciclos de poliquimioterapia basada en fludarabina más citarabina comparativo de dos tratamientos de mantenimiento posterior en pacientes ancianos con LAM en primera remisión completa. Por último, "se está desarrollando una plataforma de diagnóstico integral para medicina personalizada en LAM".

El doctor Juan José Lahuerta, coordinador del GEM-PETHEMA y jefe de sección del Servicio de Hematología del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, ha destacado que "se ha cerrado un ciclo de análisis de 20 años que marcará un antes y un después en el abordaje del mieloma múltiple".

En la reunión de Cáceres se ha dado a conocer el diseño del nuevo estudio GEM2017FIT, que incluirá a pacientes de 65 a 80 años y cuyo objetivo será la obtención de tasas de respuestas completas fenotípicas. También se ha presentado el estudio fase III GEM-ClaRiDex, en el que participan 15 centros en España. Por último, se ha analizado el estado actual del estudio GEM-CESAR, para mieloma quiescente de alto riesgo, y se ha anunciado la preparación de un `abstract´ para ASH 2017 con los resultados del estudio GEM12MENOS65, donde el 39% de los pacientes lograron una remisión completa.