Alnylam Pharmaceuticals ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha otorgado su autorización de venta a ONPATTRO (patisiran) para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR) en adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2. ONPATTRO, desarrollado a partir de un descubrimiento científico ganador del premio Nobel, es el primer tratamiento de interferencia de ARN (ARNi) aprobado en Europa.

"La aprobación otorgada hoy es resultado de muchos años de dedicación y constituye el paso siguiente para brindar un tratamiento capaz de transformar la vida de los pacientes con AhTTR y sus familias. Se ha demostrado que patisiran mejora la polineuropatía, con inhibición de la discapacidad por neuropatía en la mayoría de los pacientes, y que mejora la calidad de vida y la capacidad para realizar las actividades de la vida diaria", manifiesta Theresa Heggie, directora para Europa de Alnylam Pharmaceuticals. "Este es el inicio de un nuevo capítulo en la historia del tratamiento de esta enfermedad rara, de progresión acelerada y mortal, y esperamos con ansias poder aplicar nuestro innovador enfoque terapéutico para ayudar en el futuro a pacientes con otras enfermedades raras".

"Hasta hace poco, los pacientes diagnosticados de amiloidosis hereditaria por TTR afrontaban un futuro incierto. La falta de diferentes opciones de tratamiento para detener o inhibir la progresión de la enfermedad daba lugar en muchos casos a un deterioro que comprometía la vida de los pacientes y añadía además una gran carga no solo para ellos mismos, sino también para sus parejas y familias, muchas de las cuales se dedican exclusivamente a su cuidado", indica la doctora Lucía Galán, especialista del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Clínico San Carlos de Madrid. "Patisiran podría no solo transformar la vida de estos pacientes, sino cambiar la forma en que consideramos y tratamos la amiloidosis hereditaria por TTR", añade.

Muchas enfermedades graves, crónicas y potencialmente mortales, como la AhTTR, son causadas por un defecto o una mutación que interfiere en la forma en que el organismo elabora proteínas. La ARNi es un enfoque totalmente nuevo para el tratamiento de estas enfermedades, ya que actúa sobre la proteína defectuosa que está causando la enfermedad en lugar de tratar los síntomas. Los tratamientos de ARNi se encuentran en una clase de medicamentos totalmente innovadora. La decisión de la CE está basada en la evaluación de los efectos del patisiran en pacientes con AhTTR y su perfil de seguridad, demostrados en el estudio APOLLO de fase 3.