Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB), compañía biotecnológica pionera en neurociencia, ha presentado en el Congreso de la Sociedad Internacional de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados (ISPOR) 2018 "Access to orphan drugs in Spain: analysis of nusinersen´s case", una comunicación en la que identifica y caracteriza los factores que logran un acceso rápido y en condiciones de equidad para los medicamentos huérfanos en el sistema sanitario español.

Bajo un formato póster, se lleva a cabo un análisis sobre el proceso de precio y reembolso de Nusinersén, la primera terapia disponible para el tratamiento de todos los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) con alteraciones en el cromosoma 5q. Se calcula que alrededor del 95% de los pacientes con AME presentan alteraciones motoras.

La compañía se ha centrado en el trabajo realizado durante este proceso para alcanzar una solución integral para las autoridades sanitarias españolas, lo que dio como resultado una reducción significativa del tiempo de reembolso y su reconocimiento por parte del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de España. Tras el reembolso nacional, Nusinersén logró el 100% de acceso regional a través de las comunidades autónomas españolas en sólo cinco meses desde su lanzamiento al mercado. Un hecho que hace que Nusinersén se haya convertido en un caso de referencia de precio y reembolso en relación a futuros procesos en nuestro país.

En palabras de Marcio Machado, director de Market Access de Biogen, "Nusinersén se ha convertido en un caso de referencia de precio y reembolso en relación a futuros procesos en nuestro país. El hecho de que, tras el reembolso nacional, se consiguiera el 100% del acceso regional a través de las comunidades autónomas en sólo cinco meses desde su lanzamiento al mercado es un hito innegable. Sobre todo, por lo que representa: un acceso equitativo para todos los pacientes españoles con AME al tratamiento y una puerta abierta a la esperanza para ellos y sus familias".

En 2017, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publicó un informe que muestra que entre el año 2002 y 2016, 94 medicamentos huérfanos (OD, por sus siglas en inglés) fueron aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés)5 y, en España, sólo 49 de ellos fueron comercializados. Por su parte, entre el año 2012 y 2016, de los 58 medicamentos huérfanos aprobados por la EMA, sólo el 31% (n=18) logró la obtención de precio y reembolso en nuestro país. Por este motivo, se hace imprescindible identificar cuáles son los factores que pueden influir en el éxito del proceso de Precio y reembolso y conseguir un acceso total y en condiciones de equidad en España.

"La identificación de cuáles son los factores que pueden influir en la consecución de un acceso total en nuestro sistema nacional de salud es fundamental para el éxito de cualquier proyecto en la industria farmacéutica. Con nuestra participación en ISPOR queremos poner nuestro grano de arena en una reflexión necesaria cuando nuestro objetivo es conseguir el acceso a los tratamientos en condiciones de igualdad en nuestro país", ha destacado Marcio Machado.

Nusinersén actualmente está aprobado en EE.UU., la Unión Europea, Japón y Brasil, entre otros países. A fecha del 30 de junio de 2018, se estaba tratando con este medicamento a más de 5.0006 pacientes de AME de todo el mundo, según se deduce del periodo posterior a la administración, del Programa de Acceso Expandido (EAP) y de los participantes en ensayos clínicos.

Recientemente, Biogen ha anunciado nuevos resultados provisionales de NURTURE7, un estudio en curso, de eficacia y seguridad, de grupo único y open label con Nusinersén en 25 lactantes presintomáticos diagnosticados con AME. Los resultados del estudio NURTURE7 presentados en el 23º congreso anual de la World Muscle Society (WMS), celebrado en Mendoza, Argentina, "demostraron que el diagnóstico temprano y el tratamiento con nusinersén tienen el potencial de cambiar drásticamente el curso de la AME", según Wildon Farwell, director médico de desarrollo clínico de Biogen. En mayo de 2018, todos los pacientes del estudio estaban vivos y no necesitaron traqueotomía ni ventilación permanente. Además, 22 de los 25 participantes pudieron caminar con asistencia o de manera independiente conforme al hito motor de la Organización Mundial de la Salud y los 25 pudieron sentarse sin ayuda.

La importancia de la medición del impacto de la calidad de vida

Durante la celebración de este congreso, Biogen también ha tenido la oportunidad de reflexionar sobre los retos de la medición de la calidad de vida en el contexto de la evaluación económica y el reembolso de nuevos medicamentos, concretamente, en lo que respecta a las enfermedades raras, y a los diversos enfoques que se pueden adoptar para su abordaje.

El simposio "How should we measure Quality of Life impact in rare disease: Recent learnings from Spinal Muscular Atrophy" ha contado con expertos de primer nivel en la materia.

"Debido a las escasas pruebas disponibles en relación a la calidad de vida para cumplir con los requisitos de la evaluación económica, se dificulta la disponibilidad de tratamientos que pueden cambiar la vida de muchos niños con enfermedades raras. Es importante hacer una reflexión al respecto por parte de todos los agentes del sector de la Salud, pensando en la importancia del acceso equitativo a nuevos tratamientos como algo fundamental para los enfermos y sus familias", comenta el doctor Julio López-Bastida, profesor de la Universidad de Castilla-La Mancha.