Una variante de la técnica CRISPR corrige permanentemente la distrofia muscular en un modelo animal
La nueva estrategia restaura los niveles de distrofina, reduce la fibrosis en todos los músculos estriados y mejora la hemodinámica cardíaca.
Científicos de varios centros de investigación de los EE.UU. han optimizado la secuencia guía utilizada en la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, consiguiendo con ello una restauración más prolongada y menor fibrosis del músculo en un modelo de distrofia de Duchenne (DMD). Dongsheng Duan, director del equipo, afirma que la edición ...
Científicos de varios centros de investigación de los EE.UU. han optimizado la secuencia guía utilizada en la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, consiguiendo con ello una restauración más prolongada y menor fibrosis del músculo en un modelo de distrofia de Duchenne (DMD).
Dongsheng Duan, director del equipo, afirma que la edición con la combinación de CRISPR y los virus adenoasociados (AAV-CRISPR) utilizada en este estudio supone un enfoque revolucionario en la terapia de las enfermedades heredadas. Aunque la técnica no es nueva, nunca antes se había conseguido con ella una corrección permanente de la mutación causante de la DMD. En esta enfermedad la mutación en el gen de la distrofina conduce a una pérdida de la capacidad de ambulación y a la cardiomiopatía. Aunque la administración intravenosa de la terapia AAV-CRISPR en la fase temprana de la vida restaura los niveles de distrofina en los animales adultos, la función cardíaca seguía estando alterada, prosigue Duan.
Tras observar una desproporcionada depleción del vector portador del ARN guía utilizado en esta técnica, los investigadores aumentaron la dosis del mismo, constatando que esta variación mejora significativamente los parámetros hemodinámicos. Los investigadores concluyen que la pérdida selectiva del vector es la única barrera que estaba dificultando la aplicación sistémica de AAV-CRISPR. Un hallazgo adicional del estudio es la ausencia de edición en otras localizaciones genómicas consideradas susceptibles, lo que apoyaría la seguridad a largo plazo del uso de esta técnica.
