La investigación que se realiza en el Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona es traslacional, lo que significa que lo que se aprende en el laboratorio se traslada rápidamente a la asistencia de sus pacientes y viceversa. Este centro lidera el Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), un centro que cuenta también con la participación de grupos de investigación del Institut de Biomedicina (IBUB) y el Institut de Neurociències, ambos de la Universitat de Barcelona, y el Centre de Recerca en Enginyeria Biomèdica (CREB) de la Universitat Politècnica de Catalunya.

El IRSJD agrupa a más de 300 investigadores y médicos del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y el Parc Sanitari Sant Joan de Déu. Francesc Palau, su director, explica que hay dos modelos, complementarios entre sí, de aproximación a la investigación. Por un lado, la llevada a cabo por los profesionales clínicos, que son médicos de servicios hospitalarios y que realizan investigación fundamentalmente clínica o traslacional. Por otro lado, están los investigadores que trabajan en el laboratorio. "Tenemos una situación mixta, tanto de intercentros de las distintas instituciones como que el propio Sant Joan de Déu tiene investigadores clínicos procedentes del hospital e investigadores propios que forman parte del Instituto", aclara. Todo ello es gestionado por la Fundación Sant Joan de Déu.

Alega que queda mucho por desarrollar. "El de la investigación pediátrica es un campo que necesita en España mucha más inversión, muchos más grupos de investigación y más interés por investigar en enfermedades que son muchas más de las que se creen", avisa. Recuerda que muchas son enfermedades genéticas y raras. Por tanto, insiste en que "hay un campo muy amplio para desarrollar; tanto desde la perspectiva del conocimiento de la historia natural como de los mecanismos fisiopatológicos, del diagnóstico y del tratamiento".

Los grupos de investigación en cáncer infantil, del desarrollo, del IRSJD buscan un conocimiento más personalizado de la biología del tumor para incidir en tratamientos más específicos. El objetivo es que sean menos agresivos para el niño. Palau señala que hay avances importantes en el terreno de introducir nuevas terapéuticas; como los virus oncolíticos, la terapia génica o las tecnologías inmunosupresoras. Cita técnicas como el CART19, para la leucemia linfoblástica aguda.

En el ámbito de las enfermedades neurológicas, subraya que muchas de ellas son enfermedades poco frecuentes o raras. "Uno de los desarrollos más importantes que hemos tenido en los últimos años ha sido el incrementar mucho la capacidad diagnóstica desde la perspectiva del análisis genético. Es decir, poder rastrear al genoma humano, fundamentalmente en el estudio del exoma, y poder aumentar la capacidad diagnóstica de los pacientes, tanto de la perspectiva clínica como en el laboratorio", afirma. Menciona enfermedades metabólicas que afectan al sistema nervioso, enfermedades neuromusculares y otras que conllevan los movimientos anormales, los parkinsonismos. "Son campos importantes que tenemos de desarrollo", repite.

Desde el punto de vista de las enfermedades inmunológicas y metabólicas, una investigación importante que llevan a cabo es la del efecto que tiene la prematuridad y el bajo peso sobre el proceso evolutivo en la adquisición de trastornos metabólicos en niños más adultos. Otra tiene que ver con la capacidad de diagnóstico de enfermedades microbianas, bacterianas o víricas y el estudio del microbioma en distintas patologías.

El que más ensayos clínicos realiza

Preguntamos a Palau si es una limitación el hacer ensayos clínicos con niños. Contesta que es más difícil. Si bien, informa de que ellos disponen de una unidad de ensayos clínicos muy potente, que comenzó su andadura hace cinco años. El ser el hospital pediátrico que más ensayos clínicos realiza en España les permite aplicar terapias experimentales, nuevas e innovadoras, en enfermedades que no tienen tratamiento o son insuficientes.

Manejan más de 100 ensayos clínicos vivos pediátricos, al año. "Somos una unidad de referencia a nivel europeo. Somos pioneros en España y uno de los centros en Europa con la mejor estructura para ensayos clínicos pediátricos", asegura. Están inmersos en ensayos relacionados con leucemia linfoblástica aguda, que es la leucemia y el cáncer más frecuente en niños. Están asimismo con ensayos con tumores sólidos como el retinoblastoma, que es un tumor de la retina que debuta en los primeros meses o años de vida en niños; con ensayos clínicos en terapia génica de alguna enfermedad metabólica, como la enfermedad de Sanfilippo o mucopolisacaridosis tipo III (MPS-III); con ensayos clínicos en ataxias causadas por déficit de la glicosilación. Y muchos más. Hace hincapié en que, por la prevalencia, el infantil es un cáncer infrecuente. Por ello, "los conceptos de enfermedades raras se acoplan perfectamente a todos los tipos de cáncer infantil".

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