Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Hemlibra^® (Emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII, FVIII <1%) sin inhibidores del factor VIII. Asimismo, Hemlibra^® pueda usarse en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidor del factor VIII.

Esta aprobación se ha basado en los resultados de los estudios de referencia HAVEN 3 y HAVEN 4. En el estudio HAVEN 3 en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con Hemlibra produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una comparación intrapaciente prospectiva. En el ensayo HAVEN 4, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas.

Tal y como ha señalado la doctora Elena Santagostino, directora de la Unidad de Hemofilia del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi de la Fundación Cà Granda, del Hospital Policlínico Maggiore de Milán (Italia), "estamos encantados de que ahora en Europa, las personas con hemofilia A grave sin inhibidores tengan también la oportunidad de beneficiarse de Hemlibra, que ha demostrado reducir significativamente las hemorragias en comparación con la ausencia de profilaxis y la profilaxis previa con factor VIII. Esperamos que las tres opciones de dosis disponibles para su administración permitan a las personas con hemofilia A y a sus médicos elegir la opción que más se adapte a sus preferencias y estilo de vida".

Por su parte, Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, "esta aprobación es un momento histórico, ya que Hemlibra es la primera innovación terapéutica para personas con hemofilia A grave sin inhibidores en casi 20 años en Europa. Además, esta terapia puede controlar eficazmente las hemorragias mientras ofrece dosis subcutáneas una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas. Continuaremos trabajando con los estados miembros de la Unión Europea para poner Hemlibra a disposición de todas las personas con hemofilia A lo antes posible".

En el estudio fase III HAVEN 3, los adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana (n=36) o cada dos semanas (n=35) experimentaron un reducción en el número de hemorragias tratadas del 96% (ratio [RR]=0,04; p<0,0001) y del 97% (RR= 0,03; p<0,0001), respectivamente, frente a los que no recibieron profilaxis (n=18). Hemlibra es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68% (RR = 0,32; p <0,0001) en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente (n=48) en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Hemlibra.

En el estudio fase III HAVEN 4 de un solo brazo, la profilaxis con Hemlibra cada cuatro semanas proporcionó un control clínicamente significativo del sangrado en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (n = 5) y sin inhibidores del factor VIII (n = 36).

En los datos combinados del programa fase III HAVEN (n=373), los efectos secundarios más comunes, que se produjeron en un 10% o más de las personas tratadas con Hemlibra, fueron reacciones en el lugar de la inyección (20%), dolor en las articulaciones (artralgia; 15%) y cefalea (14%).

El 4 de octubre de 2018, Hemlibra fue aprobado, tras el procedimiento de `Revisión Prioritaria´, por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños, recién nacidos y ancianos con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Hemlibra también recibió previamente la designación `Breakthrough Therapy´ (`Terapia Innovadora´) por la FDA para la hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. La designación de `Revisión Prioritaria´ se otorga a los medicamentos que la FDA ha determinado que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad grave. La designación de `Terapia Innovadora´ está diseñada para acelerar el desarrollo y el proceso de revisión de medicamentos destinados a tratar una enfermedad grave y sobre los que existen evidencias previas que indican que pueden proporcionar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes. Las solicitudes de autorización ante las autoridades reguladoras de todo el mundo están en curso.

Hemlibra ha sido aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 50 países de todo el mundo, incluido Estados Unidos en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE en febrero de 2018, y Japón en marzo de 2018. Se ha estudiado en uno de los programas de desarrollo clínico más importantes en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos cuatro estudios fase III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 y HAVEN 4).