Roche continúa apostando por la innovación en España. En tan solo un año su programa de desarrollo clínico ha crecido de forma muy significativa pasando de investigar, en 2018, 56 moléculas en 238 ensayos clínicos en los que participaron 14.428 pacientes a contar, en la actualidad, con 268 ensayos abiertos en los que se investigan 65 compuestos y participan 216 centros y más de 20.0000 pacientes. "Estas cifras son la muestra de la importancia que desde Roche se le concede a España en nuestro programa global de I+D+i en el que hemos pasado de invertir 100 millones en 2018 a nivel local a los 117 millones en el presente ejercicio. De esta manera, avanzamos en nuestro compromiso de atender aquellas necesidades de los pacientes que no están cubiertas. Para nosotros, el paciente está en el centro de todas las decisiones, también en el ámbito de la investigación donde contamos con su punto de vista desde el diseño del ensayo. Solo así podemos detectar qué es lo que verdaderamente necesitan", ha asegurado la doctora Beatriz Pérez Sanz, directora Médica de Roche Farma España.

Guiados por esta filosofía, Roche ha dado un paso más en medicina personalizada dentro del campo de la oncología y está liderando un cambio de concepción en la manera de investigar. Esta nueva forma de entender la investigación abre paso a los llamados ensayos clínicos en cesta (basket trials, en inglés), una herramienta imprescindible para hacer avanzar la medicina personalizada de precisión. En ellos, los pacientes no son seleccionados según el origen y el tipo de tumor como en los ensayos tradicionales (umbrella trials, en inglés), sino en función del perfil molecular del mismo y también en función de este reciben una u otra terapia dirigida.

Según explica la doctora Lara Iglesias, del departamento de Oncología Médica del Hospital 12 de Octubre. "Ambos ensayos son válidos para probar la eficacia y seguridad de las terapias dirigidas en pacientes con cáncer. La diferencia está en el diseño del estudio. En un estudio tipo basket se analizan todo tipo de tumores para seleccionar aquellos pacientes que tienen una alteración genética determinada y posteriormente tratarlos con la terapia diana. Por el contrario, en un estudio tipo `umbrela´ se analiza a todos los pacientes con un solo tipo de tumor y en función del resultado genético de cada uno de ellos, se les busca terapia dirigida para sus alteraciones. Este tipo de ensayo nos permite adaptar el tratamiento a las características genéticas de cada tumor, buscando obtener la mayor eficacia con los menores efectos adversos para el paciente. Se busca que la terapia tenga una justificación biológica y no sea tan genérica para obtener mejores resultados".

En esta línea, Roche ha puesto en marcha uno de los primeros ensayos clínicos basket que se centrará en tumores de origen primario desconocido (CUP por sus siglas en inglés cancer unknown primary), un grupo muy heterogéneo de cánceres metastásicos con mal pronóstico en los que, en el momento del diagnóstico, no se logra identificar el órgano donde se originó el tumor. La mayoría de las muestras de este tipo de tumores presentan alteraciones genéticas y la obtención del perfil molecular del paciente puede ayudar a identificar biomarcadores asociados con tratamientos dirigidos de los que este se puede beneficiar.

El ensayo CUPISCO, de fase II, comparará la eficacia y seguridad de terapias dirigidas o inmunoterapias en CUP cuando se utilizan en función del perfil genómico del paciente frente a la quimioterapia con platino. En el estudio, ahora en fase de reclutamiento, participarán 872 pacientes, de 101 centros de investigación pertenecientes a 23 países. España es uno de los países con mayor participación, tanto en número de centros (10) como de pacientes (100). "Los CUP son muy heterogéneos y los tratamientos convencionales no ofrecen grandes resultados en cuanto a supervivencia (se estima en menos de 12 meses de mediana) y presentan frecuente toxicidad. Se dispone de datos preliminares para confiar en que, al realizar un tratamiento específico en base al estudio genético de su tumor, mejorarán estos resultados. Lo que ansiamos es demostrar que las terapias dirigidas pueden mejorar el pronóstico en pacientes con este tipo de tumor", asegura la doctora Iglesias.

La fase de reclutamiento se prolongará hasta noviembre de 2020 y en el segundo trimestre de 2021 se esperan los primeros resultados procedentes de la evaluación del objetivo principal del estudio: la supervivencia libre de progresión (SLP). En el tercer trimestre de 2022 se dará por concluido el estudio con los resultados asociados a los criterios de evaluación secundarios: la supervivencia global (SG), la ratio de respuesta objetiva (RRO) y la tasa de beneficio clínico (TBC).

La secuenciación genómica de los pacientes se hará a través de la plataforma de Foundation Medicine, que ofrece un análisis de perfiles genómicos completos para identificar las alteraciones moleculares en el tumor de un paciente y las relaciona con terapias dirigidas, inmunoterapias y ensayos clínicos en marcha.