Roche presentará nuevos datos de su programa de desarrollo clínico en el área de neurociencias durante el 35º congreso anual del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS, por sus siglas en inglés), que se celebra del 11 al 13 de septiembre en Estocolmo (Suecia). Las presentaciones incluyen resultados completos del ensayo clínico fase III SAkuraStar, que investiga satralizumab como tratamiento para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Además, se harán públicos los resultados de nuevos análisis en Esclerosis Múltiple (EM), que proporcionan información sobre la progresión de la enfermedad, incluidos datos de los estudios con Ocrevus^® (Ocrelizumab) que suponen un avance en la implementación de los niveles plasmáticos de cadenas ligeras de Neurofilamentos (NfL) como posible biomarcador para predecir la progresión de la discapacidad en esta enfermedad. También se publicarán datos a largo plazo, de más de seis años, que continúan demostrando resultados de seguridad y eficacia consistentes en los pacientes tratados con Ocrevus®.

"Los trastornos del sistema nervioso son algunos de las patologías más complejas y difíciles de tratar. En Roche, hemos aumentado nuestro compromiso en neurociencia para seguir avanzando en la atención y la comprensión científica de enfermedades como la esclerosis múltiple y el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Los datos que se presentan en ECTRIMS incluyen resultados positivos en fase III para satralizumab en monoterapia y aportan un enfoque novedoso para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, así como nuevos conocimientos sobre el uso de biomarcadores para identificar la progresión de la esclerosis múltiple", ha anunciado Sandra Horning, chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Siguiendo un enfoque similar al de Ocrevus® en esclerosis múltiple, que se dirige a las células B como un factor clave de la enfermedad, nuestro objetivo es ofrecer satralizumab como una opción de tratamiento altamente eficaz frente al trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, dirigido al receptor de interleucina-6", ha añadido.

Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

Durante ECTRIMS, se presentarán datos completos del estudio SAkuraStar, que investiga Satralizumab como una monoterapia de administración subcutánea en comparación con placebo para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. El análisis de los objetivos primarios y por subgrupos demuestran que este fármaco reduce significativamente el riesgo de brote en pacientes positivos para autoanticuerpos anti-aquaporina-4 (AQP4-IgG), así como en el total de pacientes según intención de tratar, una muestra representativa de los pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Satralizumab también demuestra un perfil de seguridad similar al placebo.

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune rara, crónica y debilitante del sistema nervioso central, que habitualmente es diagnosticada de forma errónea como Esclerosis Múltiple. Se asocia con la presencia de autoanticuerpos (AQP4-IgG) que dañan un tipo específico de células llamadas astrocitos, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del nervio o nervios ópticos, la médula espinal y el cerebro. Mediante el uso de una prueba de biomarcador de diagnóstico, la mayoría de las personas con esta enfermedad se identifican como AQP4-IgG seropositivos, estos pacientestienden a experimentar una evolución más grave. Sin embargo, hasta un tercio de los pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica son seronegativos a AQP4-IgG. En ECTRIMS se presentarán dos análisis de las bases de datos de seguros de salud de los Estados Unidos que reflejan la baja utilización de las pruebas de diagnóstico AQP4-IgG y la consecuente frecuencia de diagnóstico erróneo del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.

Además, se publicarán dos modelos preclínicos in vitro que demuestran que satralizumab reduce la degradación de la barrera hematoencefálica y que apoyan la evidencia ya aportada sobre su mecanismo de acción multifacético.

Esclerosis Múltiple (EM)

Durante el encuentro, también se darán a conocer los resultados de nuevos análisis que permitirán comprender mejor el rol de los niveles plasmáticos de las cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL) como un posible biomarcador para predecir la futura progresión de la discapacidad en EM. Entre ellos, se incluyen los datos de ensayos clínicos Fase III que muestran una reducción significativa de los niveles de NfL en sangre después del tratamiento con Ocrevus®, tanto en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) como en aquellos con formas recurrentes de la enfermedad (EMR).

Los neurofilamentos sonproteínas que proporcionan apoyo estructural a las neuronas en el sistema nervioso central, las NfL son producto de su degradación, cuyo pequeño tamaño les permite el paso a la sangre. Un aumento de su presencia en suero sanguíneo o líquido cefalorraquídeo puede servir como un marcador del daño axonal (nervio). El estudio de NfL puede proporcionar más información sobre cómo medir rápidamente la actividad y la progresión de la enfermedad. Esto es importante porque un objetivo clave del tratamiento de la EM es reducir su actividad para retrasar la progresión de la discapacidad lo antes posible.

Los datos a largo plazo, de más de seis años, de la fase de extensión abierta de los ensayos clínicos fase III OPERA I, OPERA II y ORATORIO mostraron que los pacientes que fueron tratados de forma temprana con Ocrevus^® presentaban tasas más bajas de progresión de la discapacidad en comparación con los pacientes con EMR que recibieron primero interferón beta-1 o que los pacientes con EMPP que recibieron placebo durante la fase doble ciego del ensayo. Además, los datos de seguridad actualizados que se presentan siguen siendo consistentes con los resultados de los ensayos clínicos fase III, apoyando el perfil favorable beneficio-riesgo de Ocrevus^®.

Más de 120.000 personas han recibido tratamiento con Ocrevus^® en todo el mundo, tanto durante los ensayos clínicos con el fármaco como en práctica clínica habitual. El fármaco está aprobado en 88 países.