GSK ha anunciado resultados positivos de un estudio pivotal de Nucala (mepolizumab) para el tratamiento de pacientes con síndrome hiperosinofílico (HES, por sus siglas en inglés), lo que le convierte en el primer fármaco en demostrar una reducción de las agudizaciones en esta enfermedad rara.

El estudio de fase III alcanzó el objetivo principal del estudio, demostrando un resultado estadísticamente significativo, ya que el número de pacientes que experimentaron agudizaciones del HES (empeoramiento de los síntomas o umbral de eosinófilos que precisó una escalada de tratamiento) fue un 50 % menor cuando recibieron tratamiento con mepolizumab en comparación con placebo, añadido cada uno al tratamiento de referencia a lo largo del periodo de 32 semanas del estudio (56 % frente a 28 %; p=0,002).

El Dr. Hal Barron, Chief Scientific Officer and President de I+D de GSK, comentó que "Mepolizumab tiene potencial para cambiar el panorama del tratamiento en pacientes con HES, que es una enfermedad compleja y debilitante con opciones terapéuticas limitadas hoy en día".

Los objetivos secundarios del estudio fueron también estadísticamente significativos y respaldaron el criterio de valoración principal, demostrando que:

• El riesgo de primera reagudización del HES a lo largo del periodo del estudio fue un 66% menor en los pacientes tratados con mepolizumab en comparación con placebo (cociente de riesgo 0,34; IC del 95 %, 0,18, 0,67).

• Hubo una reducción del 66 % en la tasa anualizada de reagudizaciones del HES frente a placebo (cociente de la tasa, 0,34; IC del 95 %, 0,19, 0,63).

• Las puntuaciones de cansancio mejoraron con mepolizumab en comparación con placebo (p=0,036).

• Los resultados de seguridad en el estudio fueron coherentes con el perfil conocido de mepolizumab.

El Dr. Gerald Gleich, alergólogo, inmunólogo y experto en HES de la Universidad de Utah, dijo que "se piensa que mepolizumab actúa reduciendo los niveles de eosinófilos en la sangre y las pruebas sugieren que tiene potencial como opción de tratamiento dirigido para diversas enfermedades inflamatorias provocadas por un aumento de los eosinófilos. Estos datos son muy prometedores y deben dar esperanza a los pacientes afectados por esta enfermedad rara y potencialmente mortal causada por la inflamación eosinofílica".

Para la Dra. Maria C Cid, internista experta en vasculitis y enfermedades sistémicas del Hospital Clínic de Barcelona, "los resultados de este ensayo con mepolizumab constituyen un avance significativo y abren el horizonte a los pacientes afectados por el síndrome hipereosinofílico primario, enfermedad rara, crónica y con potencial de ocasionar graves complicaciones. Las opciones terapéuticas hasta la fecha eran limitadas, basadas esencialmente en el uso de glucocorticoides a dosis asociadas a efectos adversos y otros fármacos como la hydroxiurea o el interferón alpha con tolerancia limitada e importantes efectos secundarios a corto y largo plazo".

De acuerdo con estos datos, GSK tiene previsto presentar dosieres de registro en 2020. Mepolizumab no está aprobado para su uso en el tratamiento del HES en ningún lugar del mundo. Otros resultados del estudio se presentarán en próximos congresos médicos y publicaciones científicas de alto impacto.