Una nueva técnica hace más eficaz la terapia génica en la esclerosis lateral amiotrófica
La administración subpial mitiga la neurodegeneración más eficientemente que la intravenosa o en el líquido cefalorraquídeo.
Un equipo internacional dirigido por investigadores de la Universidad de California en San Diego (UCSD) ha diseñado una nueva estrategia de administración para mejorar los resultados de la terapia génica en la forma familiar de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). En un modelo murino de la enfermedad, una inyección subpial en ...
Un equipo internacional dirigido por investigadores de la Universidad de California en San Diego (UCSD) ha diseñado una nueva estrategia de administración para mejorar los resultados de la terapia génica en la forma familiar de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En un modelo murino de la enfermedad, una inyección subpial en la columna cervical y otra en la lumbar antes del inicio de los síntomas bastaron para suprimir a largo plazo la degeneración de las neuronas motoras, con casi una completa preservación de las motoneuronas espinales alfa y de la inervación muscular. El tratamiento una vez iniciados los síntomas boqueó la progresión de los mismos y detuvo la degeneración de estas neuronas.
En primates no humanos una única inyección subpial mediante un dispositivo diseñado para uso en pacientes resultó en una distribución homogénea de la terapia en las materias blanca y gris de la médula cervical, así como en los centros motores cerebrales. Martin Marsala, investigador en el Departamento de Neurodegeneración de la UCSD y director del estudio, afirma que hasta el momento este es el enfoque terapéutico con mayor potencia en ratones con mutaciones en el gen SOD1 vinculadas a la ELA.
Además, la eficacia de la entrega observada en animales adultos sugiere que esta técnica podría ser también utilizada en otros desórdenes espinales neurodegenerativos que requieren la entrega de terapia génica a través del parénquima medular. Los investigadores planean ahora examinar en profundidad la seguridad del tratamiento en animales más grandes, antes de iniciar ensayos clínicos.
