El Grupo Chiesi, dedicado a la investigación y el desarrollo, ha anunciado este jueves la formación de la Unidad Global de Enfermedades Raras. Esta nueva división aprovechará todos los recursos del Grupo Chiesi para avanzar en la investigación y el desarrollo de nuevos productos para enfermedades raras y ultra raras. La unidad tendrá su sede central en Boston, Massachusetts, y se centrará inicialmente en la investigación y el desarrollo de productos en trastornos raros de: depósito lisosomal, hematológicos y oftalmológicos.

"Chiesi tiene un largo historial de hitos en cuanto al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para atender las necesidades no resueltas de las personas que viven con enfermedades raras. Con la Unidad de Enfermedades Raras a nivel global de Chiesi estamos llevando este compromiso a un nivel completamente nuevo: redefiniendo y fortaleciendo nuestros esfuerzos para apoyar a las personas y familias afectadas por enfermedades raras en todo el mundo", indica Giacomo Chiesi, Head Global de la Unidad de Enfermedades Raras de Chiesi. Además, añade, "lanzamos oficialmente esta división en el marco del WORLDSymposium, una de las reuniones anuales más importantes centradas en enfermedades raras. Durante el encuentro, esperamos conectar con muchos miembros de las comunidades cercanas a patologías de depósito lisosomal y de otras enfermedades raras con el fin de trazar nuestra hoja de ruta y objetivos e identificar oportunidades y colaboración en investigación y en defensa al paciente".

El Grupo Chiesi comercializa terapias para algunas patologías de depósito lisosomal, como alfamanosidosis y cistinosis nefropática. La compañía también está construyendo una línea de terapias innovadoras para el tratamiento de estas patologías de depósito lisosomal y otras enfermedades raras. En 2018, Chiesi adquirió los derechos de comercialización de la pegunigalsidasa alfa (o PRX-102), que es una terapia de investigación actualmente en desarrollo para el tratamiento potencial de la Enfermedad de Fabry. PRX-102 está actualmente en estudios clínicos de fase III.

"Nos sentimos muy motivados frente a la respuesta que hemos recibido por parte de las comunidades vinculadas a tratamientos y a la defensa del paciente tras anunciar la creación de esta nueva división. Estamos comprometidos en hacer progresos rápidos en nuestros proyectos de investigación, programas de desarrollo y a ser un partner activo en aquellas oportunidades que detectemos de apoyo a pacientes y familiares", comenta Giacomo Chiesi. Y concluye, "hay más de 7.000 enfermedades raras y, para la gran mayoría de pacientes, no hay tratamientos disponibles. Estamos emocionados de poner a disposición de estos pacientes las décadas de experiencia de Chiesi en el desarrollo de medicamentos. Seguiremos trabajando para marcar una diferencia positiva en el tratamiento de muchas enfermedades raras en los próximos años. Los pacientes son el comienzo y el final de nuestro camino".

La Unidad Global de Enfermedades Raras de Chiesi es una unidad de negocio del Grupo Chiesi establecida en febrero de 2020 y centrada en la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y ultra raras. Esta Unidad trabaja en colaboración con el Grupo Chiesi para aprovechar todos los recursos y capacidades de su red mundial con el fin de ofrecer nuevas opciones terapéuticas innovadoras a las personas que viven con enfermedades raras. Muchas de estas personas tienen tratamientos limitados o ni siquiera tienen tratamiento disponible. La Unidad también está dedicada a ser un socio estratégico junto a los líderes mundiales en defensa de los pacientes, la investigación y la atención al paciente.