Un tratamiento pionero en el mundo para la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ), desarrollado por científicos de la Unidad de Priones del Consejo de Investigación Médica (MRC) del University College de Londres parece haber mostrado "resultados alentadores" tras su uso en seis pacientes, según se expone en el trabajo publicado en ´Lancet Neurology´

La ECJ es una enfermedad rara y mortal que provoca daños en el cerebro de los afectados, que fallecen a los pocos meses del diagnóstico, ya que, actualmente no existe ningún tratamiento autorizado para la misma.

Según los investigadores, el tratamiento es seguro y capaz de penetrar en el cerebro. En tres pacientes, la progresión de la enfermedad pareció estabilizarse cuando los niveles de dosificación estaban en el rango objetivo. Pese a que ninguno de los seis pacientes experimentó efectos secundarios mientras recibió el tratamiento, todos acabaron muriendo como consecuencia de la enfermedad. De ahí, que los responsables de este tratamiento consideren que, dado el reducido número de personas tratadas con este nuevo medicamento, "los resultados deben considerarse preliminares, necesitándose más estudios para sacar conclusiones más exhaustivas".

Salvando obstáculos

En los hospitales del University College de Londres se suministró el fármaco ´PRN100´ a los pacientes en virtud de una exención "especial", en lugar de un ensayo clínico regulado (una exención "especial" permite a un profesional sanitario tratar a un paciente individual con un medicamento no autorizado cuando sus necesidades clínicas especiales no pueden ser satisfechas por un producto autorizado en el mercado).

Mientras, tres de los seis pacientes pudieron dar, por sí mismos, su consentimiento para recibir el anticuerpo, los otros tres no tenían capacidad para poder darlo, por lo que, con el apoyo de sus familias, el centro sanitario solicitó la opinión de un juez en el Tribunal de Protección para poder proceder. El UCLH creó, asimismo, un grupo de supervisión, formado por expertos de primera línea de diversas disciplinas que se reunía regularmente con abogados y defensores de los pacientes de la Campaña para la curación de la ECJ. Dicho grupo, independiente de la Unidad de Priones del MRC en el UCL y de los médicos al frente del tratamiento, fue el encargado de manejar las numerosas y complejas cuestiones clínicas, de seguridad, legales y éticas que surgían del potencial uso de este tratamiento sin licencia.

"Para nosotros era muy importante encontrar una forma de superar los numerosos retos que plantea el uso potencial de este novedoso tratamiento para poder ofrecerlo a un pequeño grupo de pacientes.", señaló el profesor Bryan Williams, director del Centro de Investigación Biomédica (BRC) del Instituto Nacional de Investigación Sanitaria (NIHR) del UCLH.

De cara al futuro, el profesor John Collinge, director de la Unidad de Priones MRC en la UCL y neurólogo consultor de la UCLH, añadió que "esperamos que el fármaco también tenga el potencial de prevenir la aparición de síntomas en personas con riesgo de enfermedad por priones y que pueda contribuir al desarrollo de terapias para demencias más comunes, como la enfermedad de Alzheimer".