Progresivamente, la evaluación de la innovación sanitaria y farmacéutica (Health Technology Assessment, HTA) se nutre de la información aportada por la evidencia de la vida real (RWE) tomada de entornos clínicos, a través de fuentes como la mHealth, los registros clínicos, las encuestas em hospitales, los datos médicos y hasta los medios de comunicación.

Los estudios de RWE no buscan suplantar los estudios clínicos, si no que contribuyen a su mejor diseño dando respuesta a cuestiones no resueltas para la mejora de los tratamientos y dar soporte así a las decisiones regulatorias según los requerimientos de post comercialización y la revisión para aprobación de nuevas indicaciones. De cara a lograr a un mejor acceso por parte de los pacientes a los medicamentos innovadores, por concierto de los distintos stakeholders.

Vibhu Tewary

Para profundizar en este campo, The IQVIA Institute for Human Data Science encargó a su director de proyectos, Vibhu Tewary, calibrar con expertos hasta qué punto la RWE influye en la evaluación de las innovaciones terapéuticas en el contexto europeo.

Tewary se detuvo en la captura y gestión de la información de pacientes con la propuesta de balancear el respeto al anonimato con la ausencia de bloqueos injustificados a la investigación. Mediante una RWE soportada por dispositivos con uso incentivado de recogida y almacenamiento de la información.

Como moderador también invitó a conocer el informe publicado por el Instituto sobre la materia y agradeció el apoyo de las compañías Astra Zeneca y Daichii Sankyo.

Anke van Engen

Entró en el detalle del informe comentado la directiva de IQVIA Anke van Engen, Senior Principal de estrategia para las ciencias de la vida en la firma. Al tomar el 2021 como año del despegue de la RWE en distintos países de Europa. Un momento en el que la RWE apenas supuso el 6% de las evaluaciones, con 45 estudios, hasta el 39% de 2021, con inclusión de este tipo de evidencia en 721 evaluaciones.

A partir de 20 casos de estudio destacó el liderazgo en este campo de Reino Unido y Suecia, además de Canadá en el plano mundial, mientras que en el continente este tipo de evidencia sigue siendo escaso para Francia y nulo en Alemania, aunque en estos dos países se dieran interesantes novedades en 2021. Al igual que en España, que desde mayo de ese año cuenta con Valtermed para conocer los beneficios reales obtenidos con los nuevos medicamentos y optar así al pago por resultados.

Aun constatando, en general todavía, carencias en el área de Oncología y dificultades en la evaluación de nuevos medicamentos para su lanzamiento.

La ponente habló de 5 drivers como el mercado, donde la RWE es un factor externo de medición de coste-efectivdiad; su idoneidad para estudiar las nuevas indicaciones en poblaciones reducidas de pacientes, su virtualidad para medir externamente también en las evaluaciones HTA; y de forma más contundente, fijarse en la RWE para establecer endpoints y priorizar los tratamientos, con mayor robustez y transparencia para el manejo de los datos y su análisis.

Un planteamiento y drivers que la ponente ilustró con el caso de Lenalidomina con Rituximab para el linfoma folicular, según el NICE, Instituto Nacional del Reino Unido para la Salud y la Excelencia en la Asistencia

Finalmente, como freno a un mayor uso de la RWE Van Engen citó la heterogeneidad geográfica, la fragmentación de la información, la desconexión entre las fuentes y las regulaciones de protección de datos.

Dra Dalia Dawoud

La doctora Dalia Dawoud, Associate Director Research National Institute for Health and Care Excellence (NICE) propuso una visión de conjunto sobre el avance la RWE en los últimos tres años, aunque sea necesario rellenar gaps.

Siendo necesario incidir en los decisores mediante guías y puntos de vista diversos en los proyectos.

Observó que la mayoría de casos de estudio analizados en el Reino Unido se centran en coste-efectividad según modelos de base económica. Aunque faltan en áreas clave datos y analíticas.

Apostó por una mejor gobernanza y mapear la información en estructuras estandarizadas de uso frecuente para facilitar los diagnósticos desde respuestas flexibles y rápidas como las dadas durante la pandemia de Covid-19.

Siendo preciso también el feedback de los pacientes y el mantenimiento de infraestructuras físicas para soportar los flujos de información y la toma de decisión desde evidencias evaluables y reproducibles.

Dr Richard Grieve

El doctor Richard Grieve, Professor of Health Economic Methodology de la London School of Hygiene & Tropical Medicine, expresó su interés en aplicar modelos económicos a estas dinámicas de evaluación. Pidió realismo sobre el estado actual de la RWE en las evaluaciones, además de considerar como limitado que los 20 casos de estudio se centraran de forma dominante en criterios de coste-efectividad. Por lo que creyó que es posible otra metodología más precisa y útil.

Doris Schmitt

En nombre de 10.000 pacientes con cáncer de mama, Doris Schmitt, miembro de la junta directiva del banco de tumores para la esperanza de Alemania, aseguró que más del 80% de los pacientes oncológicos ansían compartir datos clínicos porque esto salva vidas.

Criticó la tardanza en llegar de los nuevos fármacos al mercado y las diferencias de precios.

E insistió en que las personas afectadas desean desesperadamente que la RWE entre de lleno en las evaluaciones para tratar mejor las mutaciones en cáncer. Dado que, a su juicio, no compartir evidencia entre países es ridículo y dramático cuando hay tantos tumores avanzados.

Camille Thomassin

Seguidamente, Camille Thomassin, responsable de salud femenina en la sanidad francesa (HAS) destacó los esfuerzos de su país para identificar voluntarios y que avance la colaboración en el uso de la información entre el mundo de la academia y la industria, con el ejemplo de las terapias CAR-T en Francia.

Ya que apreció Thomassin dificultades para obtener datos desde los comités.

David Alsadius

Finalmente, el doctor David Alsadius, director médico senior para el cáncer en IQVIA, confirmó que faltan datos de RWE en Oncología. Dentro de unas metodologías que demandan marcos más sólidos de trabajo. De cara a traducir la evidencia del mundo real a resultados en salud.

No obstante, puso como ejemplo las terapias CAR-T y solicitó a la industria farmacéutica su colaboración para disponder de registros de pacientes más completos.

De todo ello se dedujo que la RWE tiene gran potencial, todavía no explotado, para reducir la indecisión al financiar nuevas indicaciones para los fármacos, aunque las aprobaciones aceleradas se sustenten en poblaciones cada vez más reducidas de pacientes.