Chiesi Global Rare Diseases, la unidad de negocio del Grupo Chiesi que ofrece terapias y soluciones innovadoras para las personas que sufren enfermedades raras, y la compañía biofarmacéutica Protalix BioTherapeutics, Inc. anuncian que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva, recomendando la autorización de comercialización de la PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), la primera y única enzima pegilada para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry.

"Chiesi y nuestros socios de Protalix estamos profundamente comprometidos con las personas que sufren la enfermedad de Fabry y sus familias, muchas de las cuales experimentan necesidades médicas no cubiertas", afirma Giacomo Chiesi, Director de Chiesi Global Rare Diseases. "Quiero transmitir nuestro más sincero agradecimiento a todas las personas con enfermedad de Fabry que han participado en los ensayos clínicos. Gracias a ellos, la PRX-102 ha sido ampliamente estudiada durante el programa de desarrollo clínico, proporcionando los datos para la evaluación del CHMP y la opinión positiva respecto a un perfil beneficio-riesgo positivo. Esperamos avanzar hacia la aprobación y el lanzamiento de este tratamiento en Europa y continuaremos con nuestra misión de ofrecer esta potencial alternativa a las personas que padecen la enfermedad de Fabry en todo el mundo."

La PRX-102 es una novedosa enzima humana recombinante α-Galactosidasa A (α-Gal-A) que se está investigando como terapia de reemplazo enzimático (ERT) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. La opinión positiva del CHMP está basada en una solicitud de autorización de comercialización (MAA) que incluye datos positivos de un exhaustivo conjunto de estudios preclínicos, clínicos y de producción para evaluar la PRX-102. El programa de desarrollo clínico incluye los ensayos clínicos de fase 3 BALANCE, BRIDGE y BRIGHT, el ensayo clínico de fase 1/2 y los estudios de extensión relacionados en curso que, combinados, representan más de 400 años de exposición a la PRX-102. La enzima ha sido probada en más de 140 pacientes, tanto en pacientes naïve a ERT como en pacientes previamente tratados con ERT, e incluye un ensayo comparativo head to head con agalsidasa beta.

"Nos complace estar un paso más cerca de la aprobación en Europa gracias a la opinión positiva del CHMP recomendando la autorización de comercialización de la PRX-102 para pacientes adultos con enfermedad de Fabry", señala Dror Bashan, Presidente y CEO de Protalix. "Creemos que esta recomendación reconoce aún más la solidez del conjunto de datos positivos de nuestro robusto programa de ensayos clínicos y subraya el potencial de la PRX-102 en la promoción de una nueva opción para el tratamiento de los pacientes con enfermedad de Fabry. Los datos de nuestro programa clínico indican que la PRX-102 tiene el potencial de ser una terapia de larga duración con un perfil de tolerabilidad e inmunogenicidad favorable. Junto a Chiesi, mantenemos nuestro compromiso de llevar la PRX-102 al mercado y trabajar para la potencial mejora de la calidad de vida de los pacientes con enfermedad de Fabry. Agradecemos al personal del estudio su dedicación y esperamos atentamente la decisión final de la Comisión Europea sobre la MAA."

La Dra. Pilar Giraldo, del servicio de Hematología del Hospital Quironsalud de Zaragoza y presidenta de la FEETEG (Fundación Española para el Estudio y Tratamiento de la Enfermedad de Gaucher), destaca que "es una magnífica noticia que la EMA haya adoptado una opinión positiva para la comercialización de Pegunigalsidasa alfa, enzima de origen vegetal que, por las peculiaridades del proceso de pegilación a la que es sometida, prolonga su actividad en sangre y su estabilidad aumentando su tolerancia, como demuestran los estudios clínicos realizados durante más de siete años en más de 140 pacientes en todo el mundo (cinco de ellos tratados en España). La autorización de este nuevo fármaco supone un avance importante para los pacientes afectados por una enfermedad rara, crónica y progresiva, como es la enfermedad de Fabry".

La opinión del CHMP se remite ahora a la Comisión Europea (CE) para su definitiva aprobación. Se espera que la decisión final de la CE sobre la MAA se produzca a principios de mayo de 2023.