Roche ha anunciado nuevos datos a largo plazo de Evrysdi^® (risdiplam) en un amplio grupo de personas de 2 a 25 años con atrofia muscular espinal (AME), procedentes del estudio pivotal SUNFISH. Los datos confirman que el aumento de la función motora se mantuvo a los cuatro años y que la tasa global de acontecimientos adversos (AA) continuó disminuyendo a lo largo del período de 48 meses, lo que refuerza la eficacia y seguridad a largo plazo de Evrysdi. Los participantes también informaron de una mejora o estabilización continuas al realizar de forma independiente actividades de la vida diaria como comer, beber y coger y mover objetos. Los datos se presentaron en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), del 19 al 22 de marzo de 2023.

En palabras del doctor Laurent Servais, Profesor de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas en el Centro Neuromuscular Oxford MDUK "preservar la independencia a largo plazo y la capacidad de realizar las tareas cotidianas es una medida importante para las personas que viven con AME y sus cuidadores. Es alentador ver que Evrysdi ha afectado significativamente a este aspecto de sus vidas". Asimismo, añade que"en este ensayo participaron personas con AME de tipo 2 y 3, incluidos pacientes con enfermedad avanzada. Estos últimos datos nos hacen confiar en que la mejoría observada durante el primer año de tratamiento se mantiene durante cuatro años, lo que contrasta con el declive que observaríamos en ausencia de tratamiento."

El aumento de la función motora desde el inicio observado durante el primer año del estudio se mantuvo durante el cuarto año de tratamiento con Evrysdi, medido por los cambios en la Medida de Función Motora 32 (MFM-32) y el Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM, por sus siglas en inglés). Sin tratamiento, los datos de la historia natural muestran que los pacientes con AME de tipo 2 o 3 suelen presentar un deterioro de la función motora con el paso del tiempo. Evrysdi fue bien tolerado durante el periodo de cuatro años. Los acontecimientos adversos (AA) y los acontecimientos adversos graves (AAG) fueron reflejo de la enfermedad subyacente. Los AA más frecuentes fueron cefalea, fiebre (pirexia) e infección de las vías respiratorias altas. Ningún AA relacionado con el tratamiento obligó a abandonar el estudio.

"Estos nuevos datos muestran que, el tratamiento con Evrysdi puede ayudar a las personas con AME tipo 2 o 3 a mantener las mejoras en la fuerza muscular y la movilidad a lo largo de varios años. Los resultados a más largo plazo de este estudio se suman al sólido conjunto de hallazgos de nuestro amplio programa de ensayos clínicos que evalúan Evrysdi en una variedad de edades, gravedad de la enfermedad e historiales de tratamiento" afirma el doctor Levi Garraway, director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.

Además de proporcionar Evrysdi a personas de todo el mundo, Roche también dirige su desarrollo clínico en el marco de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics. Roche investiga actualmente Evrysdi en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III Manatee para el tratamiento de la AME.