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El futuro de la edición genómica frente a enfermedades hereditarias y cáncer

La edición genómica "es una herramienta muy potente que nos permite modificar el genoma de manera muy precisa bien para reparar las mutaciones causantes de las patologías o bien lograr la expresión de genes terapéuticos que impidan la progresión de la enfermedad o en el mejor de los casos, su curación".

23/03/2023

Un centenar de expertos en el campo de la edición genómica, de más de 24 países europeos, se ha dado cita en el Centro de Investigación Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica, Genyo, en Granada para analizar los resultados preliminares de varios laboratorios y ensayos clínicos ...

Un centenar de expertos en el campo de la edición genómica, de más de 24 países europeos, se ha dado cita en el Centro de Investigación Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica, Genyo, en Granada para analizar los resultados preliminares de varios laboratorios y ensayos clínicos que corroboran el potencial de la edición genómica frente a enfermedades hereditarias y algunos tipos de cáncer.

Se trata de la primera reunión, que se ha desarrollado a lo largo de tres días, de un proyecto europeo --Acción COST-- enmarcado en el programa Horizonte Europa. "En los últimos años, las herramientas y tecnologías para el análisis y la manipulación del genoma y transcriptoma humano están evolucionando a un ritmo sin precedentes", asegura Karim Benabdellah, coordinador del proyecto e investigador de la Fundación Progreso y Salud en Genyo.

La edición genómica "es una herramienta muy potente que nos permite modificar el genoma de manera muy precisa bien para reparar las mutaciones causantes de las patologías o bien lograr la expresión de genes terapéuticos que impidan la progresión de la enfermedad o en el mejor de los casos, su curación", detalla Benabdellah.

Expresar un gen es lograr que se active y tenga la reacción deseada. En este sentido, y conscientes de que la edición genómica puede abrir nuevas vías terapéuticas a distintos tipos de cáncer y enfermedades hereditarias, se ha puesto en marcha esta Acción COST, una red internacional, liderada por Benabdellah en la que participan expertos de 24 países y cuenta con un presupuesto de 600.000 euros.

La red permite el diálogo no sólo de investigadores académicos con un interés en estas nuevas tecnologías, sino que integra a médicos, empresarios farmacéuticos, biotecnólogos y representantes de las agencias estatales buscando que las nuevas medicinas de edición genómica cumplan con todos los estándares de seguridad.

El objetivo es "reunir a empresas del sector, instituciones académicas, agencias científicas y reguladoras, asociaciones de pacientes para abordar el desarrollo del conocimiento en este campo de la mejor manera para acelerar su traslación al mercado, a la sociedad y, sobre todo, a los pacientes", apunta el científico.

Resultado esperanzador

La edición genómica permite "editar" secuencias de ADN para reparar las mutaciones causantes de las patologías o para mejorar terapias existentes como es el caso de la terapia CAR-T. En concreto, la combinación de la edición genómica con la terapia CAR-T está ofreciendo resultados muy esperanzadores en el tratamiento de linfomas, leucemias y algunos tumores sólidos.

En este encuentro han participado líderes y miembros activos de la investigación académica, la industria y los organismos reguladores con la intención de comenzar el diálogo sobre cuáles son los últimos avances en cuanto a protocolos y herramientas para la edición génica, cuáles son los métodos de administración más eficientes y mejor tolerados, qué normas se necesitan para un diseño homogéneo de evaluación de seguridad, y cómo promover terapias experimentales de edición génica para ofrecer soluciones médicas reales a aquellas enfermedades sin un tratamiento satisfactorio actualmente.

Liderar esta iniciativa de la Unión Europea supone que la comunidad científica en el ámbito de la edición genómica fije su atención en Andalucía y su sistema sanitario público. Y es que el Gobierno andaluz ha dotado a la región de una serie de recursos e infraestructuras para la I+D+i con el objetivo de estudiar las enfermedades y, por tanto, mejorar la calidad de vida de los pacientes.

COST (Cooperación Europea en Ciencia y Tecnología) está orientada a la financiación de redes de investigación e innovación. Sus acciones, ayudan a conectar iniciativas de investigación en toda Europa y más allá y permite a los investigadores hacer crecer sus ideas en cualquier campo de la ciencia y la tecnología compartiéndolas con sus pares.

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