Proteostasis Therapeutics y Astellas Pharma han firmado un acuerdo de colaboración, a nivel mundial, para investigar y desarrollar tratamientos que modulen la respuesta a proteínas mal plegadas (Unfolded Protein Response, UPR) mediante el uso de las plataformas “Disease Relevant Translation” (DRT) y “Proteostasis Network”, patentadas por Proteostasis Therapeutics. Astellas hará un pago inicial a Proteostasis Therapeutics e invertirá en acciones de la empresa. Por su parte, Proteostasis Therapeutics también podrá recibir financiación para apoyar la investigación además de pagos por consecución de objetivos de desarrollo y comerciales en el futuro que podrían ascender en total a más de 400 millones de dólares. “Nuestro enfoque para el descubrimiento de fármacos, combinado con la excelente trayectoria de Astellas en el desarrollo de medicamentos, nos permitirá descubrir y desarrollar tratamientos para necesidades médicas no cubiertas en la actualidad”, declaró Meenu Chhabra, presidente y consejero delegado de Proteostasis Therapeutics.

La colaboración se centrará en una enfermedad de origen genético, pero también se explorarán otras indicaciones que puedan tratarse modulando la vía de la UPR. El estrés provocado por la acumulación de proteínas mal plegadas en el retículo endoplasmático (RE) es una característica de muchas enfermedades. A estas enfermedades se les denomina enfermedades causadas por defectos en la conformación de las proteínas y, entre ellas, figuran enfermedades genéticas, neurodegenerativas y degenerativas de la retina. “Proteostasis Therapeutics tiene una plataforma novedosa que ofrece un enfoque diferente para el descubrimiento de fármacos en necesidades médicas no cubiertas”, afirmó Kenji Yasukawa, Ph.D., vicepresidente senior y director de estrategia de Astellas. Como parte del acuerdo, las compañías realizarán actividades de descubrimiento, selección de compuestos y estudios preclínicos para identificar cuáles son los principales candidatos para el desarrollo clínico. Después de elegir a los candidatos, Proteostasis Therapeutics tendrá el derecho a desarrollarlos conjuntamente a nivel mundial y a promocionarlos conjuntamente en Estados Unidos.